杜氏肌营养不良症疾病

  • 依特立生(Eteplirsen)Exondys51费用大概多少

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    依特立生(Eteplirsen)Exondys51费用大概多少,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)Exondys51是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首个用于治疗杜...
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    2023-12-20 11:41:19 更新
  • 依特立生进入国内了吗

    吕锦辉认证答主

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性,患者通常在儿童时期就会出现一系列肌肉功能障碍。这个疾病不仅让患者的肌肉逐渐萎缩,还会导致呼吸和心脏等重要器官功能受损。然而,有一个好消息——美国食品药品管理局(FDA)已经批准了一种名为依特立生(eteplirsen)的新药,这是首个获得FDA批...
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    2023-10-23 15:43:25 更新
  • 依特立生每次用量多少

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传疾病,主要影响男性患者。由于缺乏一种称为肌球蛋白的蛋白质,患者的肌肉会慢慢变得无法正常工作,最终导致患者失去行动能力。目前,该病没有根治方法,只能通过对症治疗来缓解症状。依特立生的主要成分是一种核酸类药物,它通过修复患者体内缺失的基因来恢复肌球蛋白的正常表达。这...
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    2023-10-22 10:42:55 更新
  • 依特立生耐药性

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是由一种称为DMD基因的缺陷引起的。这个基因负责产生一种叫做肌球蛋白的蛋白质,它在肌肉组织中起到关键的作用。在杜氏肌营养不良症患者中,这种蛋白质的产量受到严重的限制,导致肌肉功能逐渐丧失。依特立生是一种针对DMD基因缺陷的药物,它可以使基因产生更多的肌球蛋白。它是一种经过基因工程改造...
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    2023-10-19 08:53:41 更新
  • 依特立生购买有哪些渠道

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    依特立生
    首先,世界各地的药房可能会有存货并供应依特立生。通过到当地药房进行购买,患者和家属能够直接获得所需的依特立生。建议在前往药房之前,先电话联系和查询是否有货存,并咨询药房提供的购买信息和要求。此外,一些在线药房也提供依特立生的购买服务。通过在线平台购买药物可能更加便利,尤其是对于那些住在较远地区或没有...
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    2023-10-17 11:24:06 更新
  • 依特立生多久耐药

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    依特立生
    依特立生主要通过促进肌肉纤维生成过程中的基因剪切来发挥作用。该药物针对杜氏肌营养不良症患者体内的特定突变基因进行干预,使其能够产生一个更加稳定且功能正常的蛋白质。这种蛋白质可以帮助患者维持肌肉功能,并减缓疾病的进展。临床试验结果表明,依特立生能够显著改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能。在一个48周的...
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    2023-10-16 11:57:04 更新
  • 依特立生在哪里买的到

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要发生在男性身上。该病会导致肌肉的进行性退化和衰竭,对患者的身体功能和生活质量造成严重影响。依特立生的研发目的就是针对DMD的基因缺陷做出修复和调整,从而延缓病情的进展,并改善患者的生活。那么,依特立生在哪里可以买到呢?根据FDA的批准,依特立生可以通过处方...
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    2023-10-15 08:45:58 更新
  • 依特立生一针

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    依特立生
    发现依特立生作为DMD治疗药物的潜力是在一项名为EXONDYS 51的临床试验中。这项试验涉及到12名患有特定基因缺陷的DMD患者,并通过持续长达48周的静脉注射依特立生进行治疗。试验结果表明,依特立生能够增加患者体内dystrophin的合成,这对于改善肌肉功能来说是至关重要的。依特立生被称为外显...
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    2023-10-14 15:10:19 更新
  • 依特立生的作用

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    依特立生
    首先,依特立生通过修复杜氏肌营养不良症患者的基因缺陷,改善了肌肉功能。该药物通过在病人体内产生缺失的迷走肌长蛋白,帮助维持肌肉的健康状态。这种蛋白质在正常人中是存在的,它对肌肉发育和功能起到重要的作用。依特立生的作用机制是通过导入一段额外的基因,从而恢复迷走肌长蛋白的正常表达。这种治疗方法的成功为患...
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    2023-10-11 10:48:48 更新
  • 依特立生印度代购

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种由于远端肌肉的缺桥蛋白而导致的长期进行性肌肉症状的疾病。这种缺陷会导致患者的骨骼肌无法正常发育和运作,最终导致严重的运动障碍和生活质量下降。尽管目前还没有可治愈杜氏肌营养不良症的方法,但依特立生为患者和家庭提供了重要的治疗选择。依特立生属于一种称为外显子跳跃(exon skip...
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    2023-10-10 14:54:58 更新