高级医学编辑,药理学硕士
摘要:杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要发生在男性身上。该病会导致肌肉的进行性退化和衰竭,对患者的身体功能和生活质量造成严重影响。依特立生的研发目的就是针对DMD的基因缺陷做出修复和调整,从而延缓病情的进展,并改善患者的生活。
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要发生在男性身上。该病会导致肌肉的进行性退化和衰竭,对患者的身体功能和生活质量造成严重影响。依特立生的研发目的就是针对DMD的基因缺陷做出修复和调整,从而延缓病情的进展,并改善患者的生活。
那么,依特立生在哪里可以买到呢?根据FDA的批准,依特立生可以通过处方药的方式在美国境内获得。这意味着患者必须在向医生咨询后,并且获得合格医生的处方后才能购买。患者可以到医院或者诊所的药房购买依特立生。
然而,需要注意的是,依特立生是一种基因治疗药物,其制备和使用都需要严格遵守专业操作规范和技术要求。因此,患者购买依特立生之前,应该寻求专业医生的指导和指示。只有经过充分的评估和确认,确实符合使用条件的患者才能开始使用依特立生。
此外,依特立生的制备和使用需要一定的专业技术和设备。因此,普通的药店和网上药店一般不能提供依特立生的购买服务。患者应该到有资质的医院、诊所或合法授权的药店购买依特立生,确保药品的安全和有效。在购买药物时,患者应该遵循医生的建议,按照指示合理使用。
对于患有杜氏肌营养不良症的患者和他们的家庭来说,依特立生的批准和上市是一个重要的里程碑。这预示着他们有了一种新的治疗选择,有了更多的希望和机会。然而,依特立生作为一种创新的基因治疗药物,其安全性和有效性还需要进一步的监测和研究。患者和家属应该与医生保持紧密的联系,及时报告药物使用过程中的任何不良反应和疗效反馈,以便及时调整用药方案,确保疗效最大化。
总而言之,依特立生作为FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药,对于该病的治疗带来了新的希望。但是,患者购买和使用依特立生应该按照专业医生指导和要求,寻求合格医疗机构和渠道,以确保药物的安全和有效性。同时,患者和家属也应该与医生保持密切联系,及时反馈用药情况,以便个性化调整用药方案,最大限度地发挥药物的治疗效果。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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