高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生主要通过促进肌肉纤维生成过程中的基因剪切来发挥作用。该药物针对杜氏肌营养不良症患者体内的特定突变基因进行干预,使其能够产生一个更加稳定且功能正常的蛋白质。这种蛋白质可以帮助患者维持肌肉功能,并减缓疾病的进展。
依特立生主要通过促进肌肉纤维生成过程中的基因剪切来发挥作用。该药物针对杜氏肌营养不良症患者体内的特定突变基因进行干预,使其能够产生一个更加稳定且功能正常的蛋白质。这种蛋白质可以帮助患者维持肌肉功能,并减缓疾病的进展。
临床试验结果表明,依特立生能够显著改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能。在一个48周的研究中,患者的六分钟步行距离有所增加,肌肉强度也得到一定的改善。这些结果的显著性对患者及其家人来说无疑是一个喜讯。
然而,药物耐药性是一个需要重视的问题。由于DMD是一种进展性疾病,患者需要长期服用依特立生。然而,随着时间的推移,可能会出现药物耐药性,导致疗效的减弱或完全丧失。这将对患者的治疗产生负面影响,并可能限制依特立生的长期应用。
为了减少耐药性的发展,研究人员认为可以通过增加药物的剂量或者联合其他治疗手段来提高疗效。此外,更深入的研究也有助于我们对依特立生耐药性的了解和处理。
此外,依特立生的长期安全性也需要进一步关注。尽管临床试验结果并没有显示出明显的安全问题,但由于药物的使用时间较短,可能还无法完全了解其潜在的副作用。因此,患者和医生在使用依特立生时应密切关注患者的身体状况,并确保定期进行相关的安全评估。
依特立生的获批对杜氏肌营养不良症患者来说无疑是一个重大的突破。它为这些患者提供了一种新的治疗选择,并为他们的康复带来了希望。然而,耐药性和安全性仍然是需要特别关注和研究的问题。通过持续的临床观察和研究,我们可以进一步了解依特立生的疗效和安全性,为杜氏肌营养不良症患者提供更加个性化和有效的治疗方案。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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