ponatinib普纳替尼

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摘要：普纳替尼(Ponatinib)，也称为ICR-29823，是一种口服小分子靶向药物，属于第四代酪氨酸激酶抑制剂。它的研发目的是治疗慢性髓系白血病和部分疾病的肿瘤。普纳替尼是由长岛市斯罗姆·辛格纳医学研究所的一支研究小组

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2023-03-30 18:24:17 发布

普纳替尼(Ponatinib)，也称为ICR-29823，是一种口服小分子靶向药物，属于第四代酪氨酸激酶抑制剂。它的研发目的是治疗慢性髓系白血病和部分疾病的肿瘤。

普纳替尼是由长岛市斯罗姆·辛格纳医学研究所的一支研究小组发现的，最初定位为一种抑制BCR-ABL、VEGFR和PDGFR的药物，主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。研究人员在实验中发现，普纳替尼非常适合于治疗BCR-ABL无法耐受或含有T315I突变的患者，这类患者的治疗一直是一个难题。

普纳替尼于2012年获得美国食品和药品管理局(FDA)批准上市，但不久之后因为心脏问题而被召回，其后FDA又于2013年12月再度允许普纳替尼销售，但严格规定只能适用于严重指征的慢性髓性白血病患者，且需要在其使用前将心脏问题排除。

普纳替尼的临床试验包括了治疗各种癌症类型，其中包括肺癌、结直肠癌、乳腺癌、子宫内膜癌等大部分固体瘤类型。目前正在进行的多项临床研究中，普纳替尼被证实可以治疗含有 CBL 突变的去势抵抗型前列腺癌(CRPC)的患者。

虽然普纳替尼的疗效受到多种因素的影响，比如突变类型、表达水平等，有患者重获生命，但是也有一些严重副作用，包括动脉栓塞、心脏毒性和肺动脉高压等问题。特别是过量使用可以导致肝脏毒性，治疗需要慎重进行。

总之，普纳替尼是一种具有前瞻性的口服小分子靶向药物，用于治疗指定适应症的临床疾病，其在治疗癌症阶段中的应用仍在持续研究中。对于患有BCR-ABL、VEGFR和PDGFR等基因异常的患者而言，普纳替尼是一种极具价值的治疗方案，但在使用时也要特别注意其可能的不良反应和合理使用。随着技术和药物研发的不断进步，相信其疗效和安全性会逐步得到探究和提高。