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摘要:普纳替尼是一种结构特殊的口服恶性肿瘤靶向药物,也被称为AP24534。该药物由康杰制药公司(Ariad Pharmaceuticals,现在是塞尔松Pharmaceuticals公司)于2012年批准上市,用于治疗慢性粒细胞白血病(chronic myeloid
普纳替尼是一种结构特殊的口服恶性肿瘤靶向药物,也被称为AP24534。该药物由康杰制药公司(Ariad Pharmaceuticals,现在是塞尔松Pharmaceuticals公司)于2012年批准上市,用于治疗慢性粒细胞白血病(chronic myeloid leukemia,CML)和具有T315I突变的急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)。
普纳替尼作为第一代多靶点酪氨酸激酶抑制剂,重点针对具有突变的BCR-ABL、JAK2、FLT3等靶点。其中,针对BCR-ABL的靶向效果尤其显著,可以有效抑制CML和ALL患者中BCR-ABL的突变。
值得注意的是,普纳替尼是目前唯一可以针对T315I突变的口服酪氨酸激酶抑制剂。由于该突变对于其他酪氨酸激酶抑制剂耐药性强,使得T315I 突变患者临床上难以治愈。而普纳替尼可以通过多重的酪氨酸激酶抑制作用,能够抑制突变后的BCR-ABL蛋白,从而有效抑制白血病细胞的增殖和生存。
另外,普纳替尼的半衰期较长(30小时以上),而且药代动力学特点较好,可以达到有效浓度并持续一定时间内抑制细胞增殖,较好地保持治疗的稳定性。目前普纳替尼已被世界卫生组织(WHO)列入基本药物清单,是CML和ALL患者的重要治疗药物之一。
不过,普纳替尼的使用也受到一定的限制。虽然其对于CML和ALL的疗效显著,并且可以针对T315I突变,但胃肠道反应、血栓性事件、心血管事件以及肝功能损伤等不良反应也常常发生。因此在使用普纳替尼时,需要谨慎把握药物的用量和疗程,根据患者的情况及时调整治疗方案。
总的来看,普纳替尼是一种重要的口服靶向药物,尤其是对于那些CML和ALL患者中具有突变的病例来说,具有较好的疗效和针对性。但随着该药物的使用量和时间的增加,仍需要对普纳替尼的不良反应和耐药性等问题进行更多研究和探讨。
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