摘要:Elevidys的副作用大不大,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys的副作用大不大,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys(化学名:delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。它被设计用于改善这种罕见疾病的症状,并提高患者的生活质量。像其他药物一样,Elevidys也可能带来一些副作用。在本文中,我们将对Elevidys的副作用进行一些探讨,以了解其在治疗杜氏肌营养不良症时是否存在较大的副作用。
1. 副作用的概述
2. 常见的副作用
3. 严重的副作用
4. 总结与展望
副作用的概述
Elevidys是一种基因治疗药物,通常由专业医生在合适的医疗环境下给予患者使用。它通过传递一个健康的复制基因到患者的细胞中,以纠正或减轻杜氏肌营养不良症的症状。作为药物,Elevidys可能引起一些副作用,尽管它的安全性和耐受性已在临床试验中进行了评估。
常见的副作用
使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的患者可能会出现一些常见的副作用。这些副作用通常轻微,并且在数天内自行消失。常见的副作用可能包括注射部位的疼痛、肿胀或红肿,以及轻度的发热或乏力。在接受Elevidys治疗期间,患者应密切关注这些常见副作用,并向医生报告任何不适症状。
严重的副作用
虽然严重的副作用相对较少见,但Elevidys可能引起一些严重的不良反应。这些严重的副作用可能包括过敏反应、呼吸困难、心悸或乏力加重、肝功能异常等。任何出现严重不良反应的患者应立即就医,并告知医生他们正在接受Elevidys治疗。
总结与展望
尽管Elevidys在治疗杜氏肌营养不良症方面显示出潜力,但我们必须认识到它也可能引起副作用。大多数患者使用Elevidys后仅出现轻微的不适症状,这些副作用通常在几天内自行缓解。严重的副作用也可能发生,因此患者应密切关注任何不适症状,并及时咨询医生。
最重要的是,在接受Elevidys治疗之前,患者应与医生充分讨论该药物的潜在风险和益处。只有医生能够评估患者的病情,决定是否使用Elevidys以及对患者的最佳治疗方案。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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