摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)有哪些禁忌,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的禁忌主要包括对药物成分过敏的患者禁用,以及DMD基因第8外显子和/或第9外显子有任何缺失的患者禁用。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)有哪些禁忌,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的禁忌主要包括对药物成分过敏的患者禁用,以及DMD基因第8外显子和/或第9外显子有任何缺失的患者禁用。
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的新型基因治疗药物。尽管它具有显著的治疗潜力,但在应用过程中需要考虑到一些禁忌情况,以确保治疗的安全性和有效性。
1. 孕妇和哺乳期妇女
Elevidys治疗的禁忌人群之一是孕妇和哺乳期妇女。由于目前尚未进行足够的安全性研究,因此对于这些特定人群的使用是不建议的。基因治疗涉及复杂的生物化学过程,其对胎儿或婴儿可能产生潜在的影响,因此在这些生理状态下的患者需要额外谨慎对待。
2. 免疫系统受损患者
对于免疫系统已受损的患者,Elevidys也存在禁忌。基因治疗可能引发免疫反应,而免疫系统受损的个体无法有效地应对这种反应。因此,对于这些患者,应当在治疗前进行全面的免疫评估,并严格遵循医生的建议和指导。
3. 具有相关过敏史的患者
曾经对Elevidys或其成分中的任何成分有过敏反应的患者,也被视为禁忌。过敏反应可能从轻微的皮肤反应到严重的过敏性休克,因此在使用任何药物之前,特别是基因治疗药物,都需要详细了解患者的过敏史。
4. 无法接受骨髓抑制治疗的患者
Elevidys的治疗过程可能需要与骨髓抑制治疗相结合,以提高治疗效果。因此,无法接受或不适合进行骨髓抑制治疗的患者,可能不适合接受Elevidys治疗。医生会根据患者的具体情况和病史进行综合评估,以确定是否可以安全地应用该药物。
Elevidys作为一种先进的基因治疗药物,对于杜氏肌营养不良症的治疗提供了新的希望。严格的禁忌条件和安全考虑是必不可少的,以确保在治疗过程中最大限度地减少风险,同时最大化治疗效果的实现。在使用Elevidys之前,患者和医生应进行充分的讨论和决策,以便为每位患者制定最合适的治疗方案。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
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