高级医学编辑,基础医学硕士
摘要:Elevidys价格是多少钱,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys价格是多少钱,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要影响男性患者。近年来,关于杜氏肌营养不良症的治疗方案取得了重要突破,其中一种备受瞩目的治疗药物是Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)。那么,Elevidys的价格是多少呢?以下是对该问题的回答。
1. Elevidys的疗效和背景
Elevidys是一种基因治疗药物,它采用了一种新颖的技术,通过逆转克隆(pseudocloning)来进行治疗。该技术的核心是将正常的辅助肌肥大细胞(myogenic companion cells,MCCs)转化为患者的肌肉细胞,并释放出干扰物质,从而帮助恢复肌肉的功能。Elevidys的研发代表着杜氏肌营养不良症治疗领域的重大突破。
2. Elevidys的价格定位
由于Elevidys是一种创新的基因治疗药物,其研发和生产成本较高。此外,它的独特机制和疗效也使其成为一种珍贵的药物。因此,Elevidys的价格相对较高。在具体情况下,其价格可能会因为地理位置、药店和医疗保险政策等因素而有所变化。
3. Elevidys的价格范围
虽然目前关于Elevidys的具体价格尚未发布,但一般预计其价格将在数百万人民币甚至更高的范围内。这主要是因为Elevidys是一种针对罕见疾病的治疗药物,具备高度个性化的疗效,需要昂贵的研发和制造工艺。
4. 药物可及性和患者支持
尽管Elevidys的价格较高,但各个国家和地区的政府、医疗保险机构以及制药公司都在努力寻找合适的解决方案,以保证患者能够获得相应的治疗。这可能包括通过降低药物价格、提供患者补偿计划或与制药公司进行价格谈判等方式。同时,患者和家庭也可以寻求各种资源和支持,包括药物援助计划、患者协会以及疾病相关研究的参与。
总而言之,Elevidys作为一种创新的杜氏肌营养不良症治疗药物,尚未公布其具体的价格。根据药物的独特性质和治疗效果,可以预计其价格将相对较高。不过,政府、医疗保险机构和制药公司正努力寻找解决方案,以保证患者能够获得该药物的治疗。患者和家庭也可以通过各种资源和支持来获取帮助。希望通过这些努力,Elevidys能够为杜氏肌营养不良症患者带来更多希望和改善生活质量的机会。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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