• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 用药指导 > 依特立生(Eteplirsen)Exondys51治疗作用怎么样

依特立生(Eteplirsen)Exondys51治疗作用怎么样

作者头像
吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生(Eteplirsen)Exondys51治疗作用怎么样,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

有用 73
浏览 1405次
2024-02-13 16:09:57 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生(Eteplirsen)Exondys51治疗作用怎么样,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

杜氏肌肉营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者。此病导致肌肉逐渐衰退和虚弱，严重影响患者的生活质量。首个FDA批准的杜氏肌肉营养不良症新药依特立生（Eteplirsen）Exondys51的问世，给患者和家属带来了新的希望。

1. 依特立生（Eteplirsen）Exondys51的治疗机制

依特立生（Eteplirsen）Exondys51属于一类新型的基因修复疗法，致力于修复杜氏肌肉营养不良症患者身体内异常的基因表达。这种疗法通过恢复患者体内缺失的、能够产生稳定肌肉蛋白的基因编码信息，来提高肌肉的功能和蛋白质的产生量。这项独特的治疗方法旨在改善患者的生活质量，延缓疾病进程。

2. 依特立生（Eteplirsen）Exondys51的疗效

临床试验显示，依特立生（Eteplirsen）Exondys51对杜氏肌肉营养不良症患者具有一定的治疗效果。该药物在试验中表现出了减缓疾病进展的能力，能够延缓肌肉的退化和虚弱。患者使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51后，有望减轻日常生活中的行动障碍，提高肌肉力量，延迟病情恶化。

3. 使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51的注意事项

作为一种创新的治疗方法，依特立生（Eteplirsen）Exondys51并非适用于所有杜氏肌肉营养不良症患者。治疗前，患者需要经过详细的基因检测和评估，以确定是否适合接受此疗法。此外，依特立生（Eteplirsen）Exondys51的使用也需要受过专业医生的指导和监督。

4. 依特立生（Eteplirsen）Exondys51的未来展望

依特立生（Eteplirsen）Exondys51作为首个FDA批准的杜氏肌肉营养不良症治疗药物，为患者和家属们带来了新的希望。它代表了基因修复疗法领域的重要进展，为将来开发更多治疗方法和药物提供了突破口。虽然依特立生（Eteplirsen）Exondys51的治疗效果仍有待进一步验证和改进，但它已经为患者们带来了积极的影响，为改善他们的生活提供了新的契机。

依特立生（Eteplirsen）Exondys51作为首个杜氏肌肉营养不良症治疗药物，代表了一种全新的基因修复疗法。虽然其疗效仍需进一步验证，但该药物为患者提供了一个新的治疗选择，为他们重拾希望和改善生活质量提供了可能。随着科学的不断进步，相信在未来会有更多创新药物的出现，为杜氏肌肉营养不良症的治疗带来更大的突破。

24小时药师咨询 依特立生的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2024-02-13 16:09:57 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • 维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

    日本新药

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

关于作者

作者头像 认证作者徽章
吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网