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摘要:依库珠单抗:刻不容缓的必需品 从1990年代起,随着基因工程技术和生物制药技术的迅速发展,生物类似物越来越被广泛应用到药物研发领域中。 依库珠单抗(Eculizumab)是一种由亚力士多德公司开发、面向治疗实体膜发
依库珠单抗:刻不容缓的必需品
从1990年代起,随着基因工程技术和生物制药技术的迅速发展,生物类似物越来越被广泛应用到药物研发领域中。
依库珠单抗(Eculizumab)是一种由亚力士多德公司开发、面向治疗实体膜发生性肾病(aHUS)和特发性补体依赖性新型膜性肾病(C3G)等罕见病的全人源单克隆抗体。依库珠单抗通过特异性抑制补体系统的C5分子,阻止其向C5a和C5b转化,避免了由C5b分解产物引导“膜攻击复合物”形成,从而避免了红细胞在小动脉中溶解和凝块形成的现象。
由于aHUS和C3G均属于罕见病范围,因此研发依库珠单抗的国外公司相对较少。除亚力士多德公司外,目前只有日本漢東制藥和未批准上市的因文生物(Iverson Genetic Therapeutics Inc.)回收亚力士多德公司的退役药品并生产依库珠单抗。然而,随着全球各主要制药公司依次获取全球市场的入场券,对该药物的需求量将急剧增加。
依库珠单抗虽然已被列入世界卫生组织的基本药物清单,但其价格和微小患者数量导致了生产成本的高昂,使得一些患者面临着难以支付的风险。其中,美国等国家将依库珠单抗列为特殊治疗药物,进一步限制了患者能够获得药物的机会。
对于依库珠单抗的需求量不断增加的问题,全球制药公司需要加快对该药物的研发和生产进程。同时,政府、卫生管理部门、保险公司等各方面也需要加强协调,以确保患者能够更好地获得药物治疗。
综上,依库珠单抗作为一种全人源单克隆抗体,对于治疗aHUS和C3G等罕见病具有重要意义。全球制药公司需要在加快研发和生产的过程中,注重药品定价、保险报销等人性化问题,以实现以患者为中心的药品治疗目标。IBAction
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美国亚力兄Alexion
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
冻干粉
美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
适用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)
美国Catalyst Pharmaceuticals
溴吡斯的明 Pyridostigminbromid Mestinon
适用于重症肌无力、手术后肠麻痹和尿潴留患者
加拿大Valeant
主要用于器官移植时抗排异反应,多与皮质激素并用,广泛用于类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、溃疡性结肠炎、重症肌无力等自身免疫性疾病
美国Golden State Medical, Inc.
用于治疗全身型重症肌无力(gMG)患者
荷兰Argenx
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
美国亚力兄Alexion
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