杜氏肌营养不良症疾病

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    2023-09-20 09:28:22 发布
    DMD是一种由于基因突变而引起的疾病,主要影响男性患者。它是由于身体无法正确生成肌肉蛋白质——补体去痛风蛋白(dystrophin)而导致的。正常的补体去痛风蛋白是肌肉细胞的重要组成部分,起到保护肌肉......
    吕锦辉 认证答主

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    2023-09-20 09:28:22 更新
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    2023-09-18 16:48:42 发布
    杜氏肌营养不良症是由缺乏或缺陷的肌萎缩蛋白(dystrophin)引起的一种肌肉退化疾病。该蛋白对于保护肌肉的结构和功能至关重要。患有DMD的儿童通常在童年时期开始出现肌肉退化的症状,导致他们逐渐丧失......
    吕锦辉 认证答主

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    2023-09-18 16:48:42 更新
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    2023-09-13 15:58:46 发布
    根据市场调查,依特立生的价格在不同国家和地区有所不同,一盒药的价格可能在2000美元至7000美元之间。这个价格对于大多数家庭来说都是相当昂贵的,尤其是考虑到依特立生需要长期使用。依特立生的高价格主要......
    邱佳明 认证答主

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    2023-09-13 15:58:46 更新
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    2023-09-12 15:30:02 发布
    首先,依特立生注射后可能引起一些轻微的不良反应,如注射部位的疼痛、红肿或刺痛感。这些反应往往是暂时性的,不会对患者的整体健康造成显著影响。其次,有报道称依特立生可能导致肝功能异常。由于目前的临床试验数......
    邱佳明 认证答主

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    2023-09-12 15:30:02 更新
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    2023-09-10 18:17:10 发布
    依特立生是一种通过基因突变引起的DMD缺陷相关的基因疗法药物。它通过修复DMD患者中缺失的dystrophin基因,从而改善肌肉功能。临床试验表明,依特立生在DMD患者中取得了积极的疗效。一项关于依特......
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    2023-09-10 18:17:10 更新
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    2023-09-10 16:11:14 发布
    依特立生的研发经历了多个阶段的临床试验,其中最为关键的是III期临床试验,该试验结果显示出明显的疗效。在2016年,FDA批准了依特立生作为一种治疗DMD的新药。这一批准不仅为DMD患者提供了一种有效......
    邱佳明 认证答主

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    2023-09-10 16:11:14 更新
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    2023-09-09 18:58:32 发布
    依特立生是一种基因疗法,通过修复患者身体中缺失的肌营养素基因来改善病情。依特立生通过注射进入患者的肌肉,将其基因材料运送到患者的肌肉细胞中。这种治疗方法被认为是一种创新的疾病管理方法,可显著改善DMD......
    邱佳明 认证答主

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    2023-09-09 18:58:32 更新
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    2023-09-08 08:48:15 发布
    首先,作为一种处方药,依特立生是禁止非法购买和买卖的。因此,要购买依特立生,首先需要确诊患有DMD,并获得医生的处方。如果您的孩子被诊断患有DMD,应该及时咨询专业的医生。医生会评估患者的疾病情况,对......
    邱佳明 认证答主

    高级医学编辑,临床医学专业硕士

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    2023-09-08 08:48:15 更新
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    2023-05-03 15:36:02 发布
      最近,依特立生(eteplirsen)这种用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的基因疗法备受关注,在市场上引起了不小的争议。这种基因疗法的价格为每剂30万美元,这让许多人担忧,这个价格是否太高了?......
    董兴 认证答主

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    2023-05-03 15:36:02 更新
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    2023-05-03 15:35:05 发布
      依特立生(eteplirsen)是一种专门用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩)的药物。该药物由Sarepta Therapeutics开发,并于2016年获得美国食品药品监督管理局(......
    董兴 认证答主

    高级医学编辑 药学专业

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    2023-05-03 15:35:05 更新