依特立生(eteplirsen)是一种专门用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩)的药物。该药物由Sarepta Therapeutics开发,并于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。依特立生是一种基于外显子跳跃技术的治疗药物,可以促进肌肉中的微小分子蛋白质的正常制造,从而缓解由DMD导致的肌肉萎缩和运动能力下降的症状。
对于患有DMD的患者和家庭来说,获取依特立生可能是一项挑战,因为该药物的供应和分布仅由少数医院和药房控制。以下是购买依特立生的几种渠道:
1. 医生处方
依特立生只能在医生的处方下使用。患者和他们的家庭通常会与他们的专门治疗DMD的医生或医院联系,以了解购买依特立生的渠道。医生或医院将与药厂联系,然后安排分发给患者的依特立生药物。
2. 药店购买
依特立生可能可以从一些特定的药店购买,这些药店可能专门提供治疗DMD的药物。这些药店可能会与患者或他们的医生联系,以安排临床试验或提供依特立生等药物供应。
3. 临床试验
许多公司和机构正在寻找正在进行临床试验的人来测试他们的药物。如果患者及其家庭愿意参加一项针对依特立生的临床试验,他们可以通过接受药物而获得该药物的访问权限。这需要仔细考虑和访问一个合格的医疗机构进行参与。
4. 美国食品药品监督管理局(FDA)授权访问
FDA已经批准了一项名为“食品药品安全性富裕法案”(Right-to-Try)的法律,允许患有严重疾病的患者在获得FDA批准的情况下尝试获得获急需治疗的药物。虽然该法案一些细节仍需要进一步确定,但患者和医生可能可以使用该法案来寻求获得依特立生的授权访问。
总的来说,依特立生仍然是一种相对稀缺的药物,仅由少数医院和药房供应。然而,患有DMD的患者和家庭可以通过与他们的医生联系并使用我们列出的四个选项之一访问到这种治疗药物。