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帕替西兰的适应症和临床效果

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摘要：帕替西兰的适应症和临床效果,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-04-05 16:10:42 发布

帕替西兰的适应症和临床效果,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的创新药物，近年来在临床上的应用逐渐受到关注。淀粉样变性是由于异常蛋白质沉积在组织中导致的一种疾病，常引发多发性神经病，这会严重影响患者的生活质量。本文将探讨帕替西兰的适应症和临床效果。

1. 帕替西兰的机制与适应症

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）的药物，作用机制是通过靶向肝脏中的转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA，从而减少TTR蛋白的合成。这一机制有效地降低了体内异常淀粉样物质的生成，进而治疗淀粉样变性多发性神经病。适应症明确为携带有TTR基因突变的患者，这类患者通常表现出进展性神经病理症状，包括感觉丧失、肌肉无力和自主神经功能障碍。

2. 临床研究成果

帕替西兰的临床试验结果显著，尤其是在APOLLO试验中，帕替西兰有效地降低了神经病变的进展。试验结果表明，治疗组的患者在生活质量、运动能力和神经功能评分上均有明显改善。这些研究为帕替西兰的临床应用奠定了坚实的基础，并推动了其在实际医疗中的推广。

3. 使用帕替西兰的注意事项

尽管帕替西兰表现出良好的疗效，但在使用过程中仍需关注一些潜在的副作用。例如，患者可能出现注射部位的反应以及肝肾功能的轻微异常。因此，在实际临床应用中，应对患者进行定期监测，以确保安全性和有效性。

4. 未来发展方向

随着对帕替西兰的深入研究，未来有望进一步明确其最佳使用人群及联合用药策略。此外，研究团队还在探索帕替西兰在其他相关神经变性疾病中的应用潜力，为临床治疗提供更多选择。加强对患者的教育和随访也是推动其临床效果的重要环节。

总的来说，帕替西兰作为一种新的治疗选择，展示了在淀粉样变性多发性神经病患者中良好的效果和适应性。未来的研究和临床经验将不断丰富我们对这一药物的理解，为相关疾病的管理提供更多支持。

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2025-04-05 16:10:42 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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