阿塔鲁伦中文说明书

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摘要：阿塔鲁伦中文说明书,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-02-27 16:31:25 发布

阿塔鲁伦中文说明书,阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

阿塔鲁伦（Ataluren）是一种治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的创新药物。这种罕见疾病一般在儿童时期表现出来，导致肌肉逐渐萎缩和无力，严重影响患者的生活质量。本文将对阿塔鲁伦的作用机制、适应症、使用方法以及可能的副作用进行详细说明，以帮助患者及其家属更好地理解这一药物。

1. 阿塔鲁伦的作用机制

阿塔鲁伦是一种翻译修复剂，通过促进肌肉细胞内的蛋白质合成来改善由于某些基因突变导致的杜氏肌营养不良症。具体而言，阿塔鲁伦能够帮助“跳过”那些导致无功能蛋白合成的缺陷，促使肢体肌肉中的运动蛋白（如肌营养不良蛋白）在突变存在的情况下，继续被合成，从而减缓疾病进展。

2. 适应症

阿塔鲁伦主要适用于确诊为杜氏肌营养不良症的患者，特别是那些具有特定类型突变的患者。该药物适合6岁及以上的儿童和青少年。使用阿塔鲁伦能显著改善患者的运动能力和生理功能，增强患者的生活质量。

3. 使用方法

阿塔鲁伦的用法通常为每日按时口服，具体剂量应根据医生的建议制定。患者在使用时需遵循医生的指导，定期进行身体检查，确保药物对身体的影响在可控范围内。为了达到最佳治疗效果，患者应保持合理的作息和饮食习惯，以配合治疗过程。

4. 可能的副作用

与所有药物一样，阿塔鲁伦也可能会出现一些副作用，尽管许多患者对其耐受良好。常见的副作用包括恶心、腹泻、头痛等。在使用过程中，患者如出现严重不适，应及时与医生沟通，确保安全用药。

总的来说，阿塔鲁伦作为一种新的治疗药物，为杜氏肌营养不良症患者带来了希望。通过正确的使用方法和定期的医务监测，患者有可能实现更良好的身体状态与生活质量。希望本文能为患者及其家属在了解阿塔鲁伦时提供一定的帮助与指导。