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阿塔鲁伦的有效期是多长时间

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摘要：阿塔鲁伦的有效期是多长时间,阿塔鲁伦(Ataluren)于2014年7月31日获欧洲药品管理局（EMA）批准上市，目前国内未上市。阿塔鲁伦(Ataluren)的有效期为24个月。

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2025-02-25 11:45:03 发布
  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

阿塔鲁伦的有效期是多长时间,阿塔鲁伦(Ataluren)于2014年7月31日获欧洲药品管理局（EMA）批准上市，目前国内未上市。阿塔鲁伦(Ataluren)的有效期为24个月。

阿塔鲁伦是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的创新药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉退行性疾病，其主要原因是由于肌肉细胞中缺乏或异常的肌肉蛋白dystrophin。阿塔鲁伦通过促进缺陷的肌肉蛋白翻译，从而改善患者的功能。阿塔鲁伦的有效期，即药物的有效性和持续时间，是患者及其家庭非常关注的话题。接下来，我们将详细探讨阿塔鲁伦的有效期及影响因素。

1. 阿塔鲁伦的作用机制

阿塔鲁伦主要通过抑制特定的无义突变（nonsense mutations），使得读码仪在翻译过程中能够跳过这些突变，从而合成出功能性dystrophin。这一机制为缺乏正常dystrophin的肌肉提供了新的治疗选择。

2. 有效期的定义

阿塔鲁伦的有效期通常指的是患者在使用该药物后所能感受到的疗效持续的时间。根据临床试验数据，随着患者的使用，阿塔鲁伦能够在一定时期内显著改善肌肉功能，延缓疾病进展。

3. 影响有效期的因素

阿塔鲁伦的有效期受到多种因素的影响，包括患者的年龄、疾病的严重程度、药物的使用剂量以及患者的整体健康状况等。在临床观察中，早期开始治疗的患者通常能够获得更持久的效果。

4. 随着时间的推移

尽管阿塔鲁伦在初始治疗阶段显现出积极的疗效，但随着时间的推移，患者对药物的反应可能会出现一定程度的减弱。此外，随着肌肉功能的逐渐丧失，某些患者可能会感受到疗效的下降。这也提示我们需要定期评估治疗效果，并及时调整治疗方案。

阿塔鲁伦在杜氏肌营养不良症的治疗中展现出良好的前景，药物的有效期仍是一个复杂的课题，受到多种因素的影响。患者及其家庭应在医生的指导下，持续关注治疗效果，确保获得最佳的治疗结果。

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杜氏肌营养不良症
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2025-02-25 11:45:03 更新

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna基本信息

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国PTC Therapeutics

    • 适应症：

      适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

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