摘要:Amvuttra(Vutrisiran)的说明书,Amvuttra(Vutrisiran)是一种针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的RNAi疗法。它能降低血液中突变型和野生型转甲状腺素(TTR)的水平,减少TTR淀粉样蛋白的沉积,从而逆转神经病变损伤并稳定疾病进展。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Amvuttra(Vutrisiran)的说明书,Amvuttra(Vutrisiran)是一种针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的RNAi疗法。它能降低血液中突变型和野生型转甲状腺素(TTR)的水平,减少TTR淀粉样蛋白的沉积,从而逆转神经病变损伤并稳定疾病进展。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
多发性神经病(polyneuropathy)是一种涉及多条周围神经的疾病,常导致感觉、运动和自主神经功能的损害。Amvuttra(Vutrisiran)作为一种治疗多发性神经病的药物,通过靶向RNA干扰技术,有望显著改善患者的生活质量和神经功能。
1. 治疗原理
Amvuttra(Vutrisiran)通过RNA干扰机制,靶向阻断体内合成转运蛋白TTR(转运前体蛋白),从而降低血浆中TTR的水平。TTR是一种由肝脏合成的蛋白质,其异常聚集可导致多发性神经病的发展。Amvuttra(Vutrisiran)的作用机制在于减少TTR的合成,从而防止其在体内沉积,减轻神经病变的进展。
2. 药物使用方法
Amvuttra(Vutrisiran)通过静脉注射给药,每三个月一次,确保药物能够持续发挥效果。患者应在医疗专业人员的监督下接受治疗,并严格遵循医嘱和用药时间表。
3. 适应症
Amvuttra(Vutrisiran)适用于成人患有遗传性TTR介导的淀粉样多发性神经病(ATTR)的治疗。这种疾病主要通过家族遗传方式传递,常表现为逐渐恶化的周围神经功能损害,如感觉丧失、肌肉无力和自主神经功能障碍等。
4. 不良反应与注意事项
使用Amvuttra(Vutrisiran)可能会出现一些常见的不良反应,包括但不限于注射部位反应、头痛、疲劳等。患者在接受治疗期间应定期进行身体检查,监测药物的疗效和不良反应情况,并及时与医疗团队沟通交流。
Amvuttra(Vutrisiran)作为一种新型的治疗多发性神经病的药物,其靶向RNA干扰技术为患者提供了一种新的治疗选择,有望显著减轻疾病对患者日常生活和神经功能的影响。通过持续的医疗监测和患者的积极配合,Amvuttra(Vutrisiran)的应用有望带来更多的治疗优势和潜在的生活质量改善。
注射剂
美国艾拉伦公司
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病
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