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Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用与功效及副作用

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摘要：Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用与功效及副作用,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

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2024-12-03 17:19:35 发布

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用与功效及副作用,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。这种药物的研发标志着医学界在治疗罕见遗传病方面的重大进步。接下来我们将探讨Elevidys的作用与功效，以及可能的副作用。

Elevidys的作用与功效

1. 作用机制

Elevidys的主要成分是delandistrogene moxeparvovec-rokl，它通过基因治疗的方式作用于患有杜氏肌营养不良症的患者。该药物能够向患者体内传递修复缺陷基因的信息，从而帮助修复患者体内肌肉功能受损的部分，减缓病情恶化的进程。

2. 预期功效

Elevidys的使用预期能够显著改善患者的肌肉力量和运动能力，提高其日常生活的质量。研究显示，该药物能够延长患者的行走能力和独立生活的时间，对于患有杜氏肌营养不良症的患者来说，意义重大。

Elevidys的副作用

3. 可能的副作用

尽管Elevidys在治疗杜氏肌营养不良症方面显示出显著的疗效，但其使用也可能伴随一些副作用。常见的副作用包括但不限于注射部位的疼痛、轻度发热、头痛和轻微的过敏反应。少数患者可能出现更严重的过敏反应或免疫反应，需要密切监测和管理。

4. 安全性和使用注意事项

Elevidys作为一种新型基因治疗药物，其安全性和长期使用的效果仍在持续研究和监测中。患者在接受治疗前应接受详细的基因检测和临床评估，以确定其是否适合接受此类治疗。此外，医护人员需要严格按照使用说明和建议进行药物的给药和监控，以确保患者的安全和疗效。

总结

Elevidys作为治疗杜氏肌营养不良症的新型基因治疗药物，展示了在罕见遗传病治疗领域的巨大潜力。尽管其可能带来一些副作用，但其预期的疗效对患者来说具有重要意义。随着科学技术的不断进步，相信未来这类治疗药物将会为更多罕见病患者带来希望和改善生活质量的机会。

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2024-12-03 17:19:35 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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