摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的用法与用量,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)推荐剂量:根据患者的体重来确定剂量,即ELEVIDYS剂量(mL)=患者体重(kg)×10。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的用法与用量,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)推荐剂量:根据患者的体重来确定剂量,即ELEVIDYS剂量(mL)=患者体重(kg)×10。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)是一种遗传性疾病,主要影响男性患者,导致肌肉逐渐衰退和功能丧失。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种基因治疗药物,针对这一罕见而严重的疾病提供了新的治疗选项。
Elevidys是一种基因治疗药物,其主要成分为delandistrogene moxeparvovec-rokl。它的使用方法和用量需要严格依照医疗专业人士的建议进行,以确保安全和有效性。
1. 用法
Elevidys的使用方法涉及到多个步骤,包括制备和给药过程。首先,医疗专业人士需要准备患者的身体和心理状态,确保他们能够接受基因治疗的程序。接下来,Elevidys会通过注射的方式进行给药,通常是在医疗机构的控制条件下进行,以确保操作的准确性和安全性。
2. 用量
Elevidys的用量是根据患者的具体情况和医疗专业人士的建议确定的。通常情况下,用量会根据患者的年龄、体重以及疾病的严重程度进行调整。医疗团队会根据临床试验和个体化的治疗计划制定出最佳的用药方案,以达到最大的治疗效果。
3. 治疗周期
Elevidys的治疗周期通常是长期的,需要定期进行评估和监测。医疗专业人士会定期检查患者的身体状况和治疗效果,调整治疗计划以及用药方案。治疗的持续性对于确保基因治疗的效果和长期安全性至关重要。
4. 注意事项
在使用Elevidys过程中,患者及其家人需要密切关注任何可能的不良反应或变化。如有任何异常情况,应立即联系医疗团队进行评估和处理。此外,医疗团队会提供详细的用药指导和护理建议,确保患者在基因治疗过程中得到全面的支持和照顾。
Elevidys作为针对杜氏肌营养不良症的创新治疗药物,为患者提供了希望和新的治疗选项。其使用必须在专业医疗团队的指导下进行,并严格遵循用药的各项要求和注意事项,以确保治疗的安全性和有效性。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
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