摘要:依特立生(Exondys51)中文说明书,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
依特立生(Exondys51)中文说明书,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
依特立生(Exondys51)是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物,它的中文说明书为患者和医生提供了重要的信息,有助于了解该药物的用途、剂量、副作用等方面的内容。以下是对依特立生中文说明书的简要介绍:
依特立生(Exondys51)中文说明书
依特立生(Exondys51)是一种治疗杜氏肌营养不良症的药物,被广泛应用于临床实践中。它的中文说明书为患者和医生提供了重要的信息,有助于了解该药物的用途、剂量、副作用等方面的内容。以下是对依特立生中文说明书的简要介绍:
1. 用途与适应症
依特立生用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要影响男性。该病会导致肌肉逐渐衰退,最终导致患者丧失行走和呼吸能力。依特立生通过促进某些缺失基因的转录,有助于延缓疾病的进展。
2. 用药剂量
依特立生的剂量应根据患者的体重进行调整,并由专业医生进行指导。通常情况下,该药物每周给药一次,以确保最佳的治疗效果。患者及其家人需要严格遵守医嘱,不可自行更改剂量或停止服药。
3. 副作用与注意事项
依特立生可能会引起一些副作用,如注射部位的疼痛、肌肉疼痛、呼吸道感染等。在使用过程中,患者需要密切关注自身的反应,并及时向医生报告任何异常情况。此外,孕妇和哺乳期妇女在使用依特立生前应向医生咨询,以确保安全性。
4. 重要提醒
依特立生虽然可以帮助延缓杜氏肌营养不良症的进展,但并不能治愈该病。患者及其家人需要与医生密切合作,制定全面的治疗计划,包括康复训练、营养支持等方面的内容。同时,定期复诊也是确保治疗效果的重要环节。
总的来说,依特立生中文说明书提供了详细的用药信息和注意事项,有助于患者和医生正确使用该药物,最大限度地发挥其治疗效果,提高患者的生活质量。使用前应仔细阅读说明书,并在必要时咨询医生以获取更多信息。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
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美国sarepta
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