摘要:依特立生(Exondys51)的成份、性状及规格,依特立生(Eteplirsen)主要成份为:磷酸核糖核苷酸。化学名称:3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式:C364H569N177O122P30。分子量:10305.7。
依特立生(Exondys51)的成份、性状及规格,依特立生(Eteplirsen)主要成份为:磷酸核糖核苷酸。化学名称:3'-{2-[2-(7,8-Diaminopurin-2-yl)ethoxy]ethyl}-N,N-dimethylpropan-1-amine。分子式:C364H569N177O122P30。分子量:10305.7。
依特立生(Exondys51),又称Eteplirsen,是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。它通过帮助修复患者体内缺失的基因片段,从而改善肌肉功能。以下是关于依特立生的成份、性状及规格的详细介绍。
1. 成份
依特立生的主要成分是eteplirsen,它是一种核酸药物,作用于人体的基因水平。该药物通过促进遗传物质中缺失的基因片段的表达,从而修复患者体内缺失的蛋白质,进而改善肌肉功能。
2. 性状
依特立生呈无色透明溶液,通常用于注射给药。其制剂具有一定的稳定性,能够在适当的条件下保存和使用。在制备过程中,需要严格控制药物的配方和生产工艺,以确保其质量和安全性。
3. 规格
依特立生的规格通常以含药量、剂型和包装形式等指标来描述。根据患者的具体情况和治疗需求,医生会根据个体化的治疗方案来确定使用的剂量和给药频率。药物通常以单次使用的注射剂形式提供,每支注射剂的规格可能会有所不同,但都是根据临床试验和治疗指南确定的标准剂量。
依特立生作为一种重要的药物治疗手段,为杜氏肌营养不良症患者提供了一线希望。但是,在使用过程中,患者和医生需要密切监测治疗效果,并注意可能出现的不良反应和副作用,以便及时调整治疗方案,确保患者的安全和疗效。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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