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Elevidys的适应症、用药注意事项及禁忌

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杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：Elevidys的适应症、用药注意事项及禁忌,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)需遵医嘱，适用于4至5岁DMD患者，需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应，如急性严重肝损伤等，并及时就医。遵循用药指导，不自行调整。定期随访和检查，确保安全和

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2024-06-28 11:34:46 发布

Elevidys的适应症、用药注意事项及禁忌,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)需遵医嘱，适用于4至5岁DMD患者，需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应，如急性严重肝损伤等，并及时就医。遵循用药指导，不自行调整。定期随访和检查，确保安全和有效。如有不适或疑似过敏，及时告知医生。

Elevidys (德兰地雄酮醇-摩克维维罕重组产品) 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。本文将介绍Elevidys的适应症、用药注意事项以及禁忌。

杜氏肌营养不良症，也被称为杜氏肌萎缩症，是一种常见而严重的遗传性疾病，主要发生在男性身上。该疾病主要由于基因突变导致的肌肉蛋白质生成异常，进而导致肌肉功能受损、进行性肌肉退化和肌力减弱。Elevidys的问世为这种疾病的治疗带来了新的希望。

1. 适应症

Elevidys适用于年龄介于2到18岁之间、确诊为杜氏肌营养不良症的男性患者。该基因治疗药物通过运载含有修复突变基因的载体，将其传递到患者的肌肉细胞中，从而恢复或增强正常的蛋白质合成。

2. 用药注意事项

使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症需要严格遵守以下注意事项：

1. 医生指导下使用：Elevidys是一种特殊的基因治疗药物，必须在专业医生的指导和监测下使用，以确保安全和有效性。

2. 治疗周期：Elevidys的使用需要具备持续的基因表达，因此，它通常需要以多个治疗周期进行长期治疗。

3. 药物剂量和途径：Elevidys的剂量和给药途径必须根据患者的具体情况和医生的建议来确定。请勿自行调整剂量或更改给药方式。

4. 治疗期间的监测：在接受Elevidys治疗期间，定期进行身高、体重、肌力和肌肉酶等方面的监测。及时向医生汇报任何不适或不良反应。

3. 禁忌

对于以下患者，Elevidys治疗是禁忌的：

1. 对该药物中的任何成分过敏者。

2. 孕妇和哺乳期妇女。

在决定是否使用Elevidys治疗之前，患者和家属应当与医生充分沟通，了解其益处和潜在风险，并共同作出明智的决策。

总结起来，Elevidys作为一种治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物，具有明确的适应症和禁忌。在使用过程中需要严格遵循医生的指导，并注意用药的注意事项，以确保安全和有效性。希望Elevidys能够为患有杜氏肌营养不良症的患者们带来更好的生活质量和健康。

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杜氏肌营养不良症
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2024-06-28 11:34:46 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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