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摘要:依库珠单抗(Eculizumab)是一种治疗补体相关血管炎病和弥漫性血管内凝血综合症的药物,目前已被批准在全球多个国家上市使用。Eculizumab是一种垂直抗体,能够通过针对人血液中的补体C5蛋白分子,从而抑制C5分子的功能
依库珠单抗(Eculizumab)是一种治疗补体相关血管炎病和弥漫性血管内凝血综合症的药物,目前已被批准在全球多个国家上市使用。Eculizumab是一种垂直抗体,能够通过针对人血液中的补体C5蛋白分子,从而抑制C5分子的功能,防止补体系统的活性化,从而达到治疗补体相关疾病的效果。
在治疗最常见的两种补体相关疾病——血管性肾炎和弥漫性血管内凝血综合症方面,以Eculizumab为首的靶向治疗手段已经逐渐取得了较好的临床效果,被广泛应用于临床实践中。在美国,Eculizumab已被食品药品监督管理局(FDA)核准用于治疗罕见的囊性肾病及与肾脏移植相关的微小病变,而在欧盟及其它国家,该药也被批准用于相关疾病的治疗。
然而,与一般药物相比,Eculizumab的价格较为昂贵,这也是众多患者和医疗机构普遍关注的问题之一。在美国, Eculizumab的价格约为每年39万美元,而在欧洲,500毫克的Eculizumab单次常规剂量的价格为1,798欧元;每年的治疗费用约为340,000欧元左右。在我国,Eculizumab也已被批准上市,但价格尚未披露。相关医疗专家指出,虽然Eculizumab的价格较高,但对于罕见病患者和没有其他治疗手段的患者而言,这种药物的出现给予了他们新的希望,值得医药领域的深入研究和探索。
著名的匿名个体患者竞争力研究(civid)报告显示,Eculizumab的价格为其现实效益的2.2倍。这说明虽然药品价格昂贵,但是其真实药效价值并未达到药价介于10万-100万人民币天价的平均价值。Eculizumab的制药公司Alexion表示,药品价格是由于临床试验和药物研发等费用昂贵所致。但随着更多药品的应用和发展,相信Eculizumab的价格将逐渐下降,使患者和医疗机构的负担得到缓解。
总之,Eculizumab作为一种靶向补体系统治疗血管相关疾病的特异性垂直抗体,以其良好的疗效和安全性已被广泛应用于全球范围内,给罕见病患者及部分没有其他治疗手段的患者带来了新的希望。虽然药价昂贵,但是其真实药效价值能够证明药价与药效间仍存在差距,希望随着时间的推移,药价能够逐渐适应市场和患者需求,为更多患者的疾病治疗提供帮助。
冻干粉
美国亚力兄Alexion
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
冻干粉
美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
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