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摘要:随着人类对疾病认识的日益深入,越来越多的新药问世,治愈了许多往昔无药可救的疾病。依库珠单抗(Eculizumab)是其中之一,也是一种目前被广泛应用于以补体介导疾病为特征的自身免疫性疾病治疗的药物。 依库珠单抗(E
随着人类对疾病认识的日益深入,越来越多的新药问世,治愈了许多往昔无药可救的疾病。依库珠单抗(Eculizumab)是其中之一,也是一种目前被广泛应用于以补体介导疾病为特征的自身免疫性疾病治疗的药物。
依库珠单抗(Eculizumab)是一种全人源单克隆抗体,与补体蛋白C5结合,阻止C5分裂为补体蛋白C5a和C5b,抑制补体介导的溶血、炎症反应和血栓形成等,从而起到治疗作用。其主要用于特发性血栓性微血管病( TTP)、atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)等补体介导的疾病的治疗。
从药物的产生历程来看,依库珠单抗是一种第一代单克隆抗体。那么,什么是第一代单克隆抗体?又与其他几代单克隆抗体有何不同呢?
首先,我们可以了解到,单克隆抗体是与其中某一个特定抗原具有高亲和力和特异性的抗体,可以通过体外培养单抗生产细胞系获得。单克隆抗体广泛应用于药物研发、临床治疗、生物学研究等领域,发挥着重要的作用。而不同的单克隆抗体,是根据不同的技术手段制备而成的。因此,根据其制备技术不同,单克隆抗体主要可分为四代。
第一代单克隆抗体是利用小鼠骨髓细胞和小鼠肿瘤细胞生成的混合瘤细胞来制备的。因为是用鼠源性蛋白质制成,所以在人体内可能会产生免疫反应,导致治疗效果不如预期。除此之外,第一代单克隆抗体只能作为研究用药,治疗效果不理想。
而第二代单克隆抗体则使用了鼠源-人源嵌合技术,减少了免疫反应的产生,但仍然存在免疫原性的问题,而第三代单克隆抗体则创新性地采用了人源化的抗体生产技术,解决了这一问题。第四代单克隆抗体则通过对单克隆抗体分子结构的改变,以实现更好的治疗效果和更低的副作用。
因此,依库珠单抗作为第一代单克隆抗体,虽无法绕开其局限性,但区别于发展出更加先进的单抗药物,已被证实其在特定疾病治疗中的有效性和安全性,为我们治疗某些补体介导的疾病提供了有效的治疗手段。
冻干粉
美国亚力兄Alexion
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
冻干粉
美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
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