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摘要:依特立生:帮助病人拥抱更健康生活的钥匙 依特立生是一种新型的药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩症),是一种罕见而严重的疾病,会导致儿童在青少年期末期之前失去行动能力。虽然依特立生并不能治愈这
依特立生:帮助病人拥抱更健康生活的钥匙
依特立生是一种新型的药物,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(Duchenne肌萎缩症),是一种罕见而严重的疾病,会导致儿童在青少年期末期之前失去行动能力。虽然依特立生并不能治愈这种疾病,但它能够帮助病人减缓病情发展速度,从而拥有更长的活动时间和更健康的生活。
依特立生通过刺激人体的基因来对DMD基因进行修复,这可以让人体制造出所需的肌肉蛋白,以改善肌肉功能。依特立生的疗效在临床试验中得到了证明,数十个参与试验的儿童得到了治疗,并在长达数年的时间里维持其疗效,这意味着依特立生是一种安全而可靠的药物。
在全球数千名患有Duchenne肌萎缩症的患者中,可能只有部分人能够接受依特立生治疗,这是因为依特立生是一种非常昂贵的药物。然而,尽管资金问题仍然存在,依特立生仍然是一种非常好的治疗选择,能够帮助那些患有DMD的患者拥有更长久的、更健康的生活。
总的来说,依特立生的出现可以缓解DMD患者所面临的疾病难题。这种药物的有效性得到了证明,因而在未来,人们希望能够更广泛地推广它,以使更多的DMD患者受益,获得健康的生活。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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