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造血干细胞移植
概述
将健康的造血干细胞输入患者体内，替换其骨髓，重建正常造血和免疫功能
恢复时间数月至数年不等
后续治疗根据基础疾病及移植种类而定
就诊血液内科或儿科
定义
造血干细胞移植（HSCT）是以全身照射、化疗和免疫抑制治疗预处理患者，再将健康造血干、祖细胞输注到患者体内，替换其骨髓，重建正常造血和免疫功能。
大众所说的骨髓移植即造血干细胞移植。
骨髓是人体重要的造血组织，既往造血干细胞移植多来源于骨髓，随着技术的发展，当前还有外周血、脐带来源的造血干细胞。骨髓移植一词也逐渐被更广义的造血干细胞移植所替代。
分类
根据供者来源不同，造血干细胞移植可分为自体移植和同种异体移植。自体移植的造血干细胞来源于患者自身。同种异体移植的供者为其他个体，包括有血缘关系或者无血缘关系的个体。
根据造血干细胞的来源不同，可分为骨髓来源、外周血来源和脐带血来源。
治疗疾病
血液系统疾病
其他
部分遗传病、先天性疾病及免疫代谢性疾病。
效果和安全性
治疗效果
疗效确切，通过骨髓移植，部分疾病可以治愈，部分疾病可以得到良好的控制。
多数自体移植患者可在移植后3个月恢复。
同种异体（异基因）移植患者的恢复需要数月至数年。
安全性
骨髓移植属于高风险的技术操作。需要在有资质的医疗机构开展。
治疗难度和费用
治疗难度
技术难度较大。异基因造血干细胞移植被列入《国家限制类技术目录（2022年版）》，需要在有卫生健康行政部门核准登记的血液内科或儿科及相关专业诊疗科目开展。
治疗费用
受卫生政策、区域及机构定价等影响，费用可能存在差异，具体以就诊机构为准。
费用差别较大，根据移植种类、预处理方案的不同以及术后并发症的处理，花费可波动于十余万至百万。
医院科室选择
需要在有资质的血液内科、儿科或移植专科进行。
应用范围
适宜情况
血液系统疾病
部分遗传病、先天性疾病及免疫代谢性疾病
免疫缺陷病、先天性代谢异常等。
不宜情况
年龄：大于65岁（65岁以上、体能较好的患者需专科医师评估）。
无法控制的感染。
严重、无法纠正的心血管及肺部疾病。
重大肝、肾疾病。
不能配合治疗的精神疾患。
其他不适合移植的情况。
治疗前
需与医师沟通，了解造血干细胞移植的必要性、风险及相关并发症。
患者可门诊或住院完成移植前检查，时间一般为1~2周。
异基因造血干细胞移植还需核对供者和受者的HLA配型，完善供者查体，预约供者造血干细胞采集时间等。
治疗前检查
骨髓穿刺等相关检查。
如果进行异基因造血干细胞移植，供者需完善以下相关检查：
血、尿、便常规。
血生化、血型、凝血指标、传染病、病毒学指标。
心电图、腹部超声、胸片等，必要时需进行骨髓穿刺。
治疗前准备
签署造血干细胞移植治疗知情同意书。
进行眼科、口腔科、肛肠科、耳鼻喉科会诊，排除潜在感染灶。
全身药浴进入移植仓。
进行中心静脉置管，建立静脉通道。
口服肠道消毒药物。
自体造血干细胞采集
在疾病取得完全或部分缓解时，可进行自体造血干细胞采集。
通常会使用粒细胞集落刺激因子单独或联合化疗将骨髓造血干细胞动员至外周血，在血细胞分离机的作用下，将血液内造血干细胞分离出来，进行收集，该过程称为“单采”。
单采每次持续约1~4小时，为保证干细胞数量，可能会进行1~3次，采集干细胞冻存后备用。
异基因造血干细胞采集
供者造血干细胞采集可通过使用粒细胞集落刺激因子后进行单采，或在手术室中直接进行骨髓采集，或两者结合。
采集的造血干细胞可新鲜输注或冻存后备用。
脐带血则来源于脐血库。
治疗过程
治疗过程
整个过程包括预处理、移植及移植后恢复三个阶段。
预处理
目的
预处理是通过大剂量化疗或放化疗实现以下目标。
进一步清除肿瘤细胞。
抑制免疫系统。
为即将输注的造血干细胞准备空间。
方案选择
预处理方案的选择取决于患者的基础疾病、体能状态、以及移植的种类。
造血干细胞移植
预处理结束后1~2天，将新鲜或冻存的造血干细胞输注入患者体内，过程类似输血。
部分患者在输注过程中或输注后可能会出现畏寒、寒战等输注反应，经减慢输注速度或抗过敏药物对症处理大多可缓解。
输注的造血干细胞通过外周血归巢至骨髓，并逐渐开始产生新的血细胞，外周血象开始恢复。当中性粒细胞≥0.5×️109/L连续3天，则被称为中性粒细胞植活，血小板（未经输注）≥20×️109/L连续7天，则被称为巨核系植活。
多数患者的中性粒细胞的恢复时间在移植后14~28天，血小板恢复时间变异较大。
治疗感受
移植过程中毒副反应主要来源于预处理，大剂量放化疗患者可能出现恶心、呕吐、腹泻、口腔溃疡、脱发等症状。
干细胞输注后至血象恢复前，骨髓空虚，外周血象极低，患者感到极度乏力，常合并发热、感染、出血等症状，随着造血恢复，上述症状可逐渐缓解。
自预处理开始至造血恢复前，患者需进入相对封闭的移植仓中，由于身体不适同时身边没有亲属的陪护，部分患者会情绪低落，需要及时调整情绪，配合治疗。
治疗时间
整个造血干细胞移植过程持续3~4周，需住院，具体住院时间受基础疾病、移植类型、移植后造血重建及并发症情况等因素影响。
治疗后
护理
饮食及护理
自进入移植仓后，需选择清淡、易消化及富含营养的食物，避免辛辣及刺激性食物。
饮食需要严格遵守无菌要求，三餐饮食均需要经过高压灭菌，水果同样需要煮熟后方可食用，避免肠道感染诱发移植物抗宿主病。
移植后应保持良好卫生习惯，在医护人员的协助下进行口腔护理、肛周护理、按时使用眼药水等，减少并发症。
移植后如需要使用免疫抑制剂，应详细阅读药物说明书，避免影响药物浓度的食物，如使用环孢菌素期间应避免食用西柚或西柚汁。
监测与检查
自预处理开始至造血恢复前，由于大剂量预处理药物毒性以及外周血细胞极度低下，会进行持续生命体征监测，并统计患者每24小时摄入和排出的液体总量。
每1~2天进行血象及生化指标检查，以便观察造血恢复情况并及时发现药物相关毒性，进行对症处理。
异基因移植监测
异基因造血干细胞移植患者还需监测免疫抑制剂血药浓度，每次药物剂量调整后需2~3天检测一次血药浓度，至其稳定在有效治疗窗口后可适当降低检测频率。干细胞植入后，需定期检测患者体内供者细胞所占比例。
异基因造血干细胞移植患者在移植后1个月内应注意是否有高热、皮疹、腹泻等超急性移植物抗宿主病发生。皮疹的出现尤其重要，早期表现可能为头颈部、手心、脚心、胸腹部皮肤的发红，后可出现突出皮面的皮疹，出现上述情况应及时告知医生。
并发症及其处理
感染
感染是移植最常见的并发症之一，也是重要的致死原因。
预处理过程中大剂量放化疗导致的黏膜损伤、移植后免疫功能恢复缓慢、免疫抑制剂的使用均是导致感染的危险因素。
肺部为最常见的感染部位，一旦出现发热、咳嗽、呼吸困难等症状，应及时就诊。
出血和血栓
移植患者的出血主要与长期严重的血小板下降有关。
颅内、肺部及消化道均可发生致命性出血。
血栓主要表现为深静脉血栓、导管相关性血栓等。
肝窦阻塞综合征
肝窦阻塞综合征是移植患者常见的严重肝脏并发症。
急性移植物抗宿主病
典型的急性移植物抗宿主病发生在异基因造血干细胞移植后100天内。
Ⅳ级急性移植物抗宿主病最为严重，危及患者生命，出现上述症状要及时告知医师，及时处理。
慢性移植物抗宿主病
典型慢性移植物抗宿主病一般发生在异基因造血干细胞移植后100天至2年，也可出现在100天内。
既往发生急性移植物抗宿主病是慢性移植物抗宿主病的高危因素。
植入失败
主要表现为外周血象持久不恢复，或短暂恢复后再次下降。
植入失败的诊断需排除感染、药物毒性、疾病复发等因素。
输注的造血干细胞数量较低、免疫抑制不充分、存在抗供者HLA抗体、供者干细胞异常、受者骨髓微环境异常均是植入失败的危险因素。
治疗期间注意定期检测血象变化。
移植后长期并发症
移植后2~5年疾病无复发的情况下，患者即有可能长期生存，而部分患者可能会面临长期并发症的困扰。移植后长期并发症的类型及风险取决于年龄、基础疾病、移植种类等。
慢性移植物抗宿主病
部分慢性移植物抗宿主病可迁延不愈，持续数年。
感染
自体移植后免疫功能恢复需要6~12个月，而异基因移植则需要2年甚至更长时间，感染仍是移植后期需要关注的问题。
二次肿瘤
发生在移植后的与移植相关或不相关的恶性肿瘤，移植后患者应终生进行肿瘤监测。
其他二次肿瘤有皮肤癌、肺癌、乳腺癌、甲状腺癌等。
组织器官特异性并发症
任何组织器官均可能受到移植影响，发生功能障碍，白内障、骨质疏松等为最常见的长期并发症。其他如心脏（心血管事件）、肺、肾脏、内分泌系统等均可受累。
其他：不孕不育、心理问题、生活质量下降等。
恢复过程
外周血象
中性粒细胞大于0.5×109/L、连续3天，血小板（未经输注）大于20×️109/L、连续7天，达到植入标准则可搬出移植仓，通常在移植后28天内。
大多数自体移植患者植入后血象很快恢复正常。
异基因移植后血象恢复需要更长时间，甚至仍间断需要血制品输注。
免疫功能
移植后免疫功能的恢复需要更长的时间。
自体移植后需要6~12个月恢复免疫。
异基因移植需要2年甚至更长时间。
后续治疗
治疗后用药
根据基础疾病及移植种类不同，移植后药物治疗有所差别。
移植后如血象恢复欠佳，需要使用促进造血恢复的药物。
预防性使用抗真菌及病毒的药物。
异基因移植后需要使用免疫抑制剂预防或治疗移植物抗宿主病。
部分自体移植的患者根据疾病情况需要口服抗肿瘤药物进行维持治疗。
复查
移植后应每周监测血象、生化等指标直至稳定后可调整监测频率。
定期监测肿瘤残留状态。
异基因移植患者还应监测免疫抑制剂血药浓度、供者植入比例。
如果有移植物抗宿主病或感染等临床表现应及时就诊。
日常生活
保持清洁、卫生的生活环境，居室应定期通风、消毒，避免出入人口密集的场所。
合理安排饮食，保证食材新鲜、卫生，避免肠道感染，同时均衡营养摄入。
无严重并发症、疾病稳定时可适当运动，有利于体力恢复。
保持良好的心态，树立克服疾病的信心。
百科内容仅供医学科普使用，不能作为诊断治疗依据，具体请遵医嘱。
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概述
应用范围
治疗前
治疗过程
治疗后
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