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鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症及适用人群

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摘要：鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症及适用人群,鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化（CF）患者，特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)适用于患有特定基因突变的囊性纤维化儿童和成人患者。

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2025-03-27 14:59:29 发布

鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症及适用人群,鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化（CF）患者，特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)适用于患有特定基因突变的囊性纤维化儿童和成人患者。

囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和其他器官。鲁马卡托依伐卡托（Lumacaftor/Ivacaftor）是一种针对囊性纤维化特定基因突变的药物组合，用于治疗特定人群的CF患者。

鲁马卡托依伐卡托的适应症及适用人群：

1. 适应症概述

鲁马卡托依伐卡托主要适用于携带特定基因突变的囊性纤维化患者。这些突变主要包括F508del变异及其它一些变异。

2. F508del变异患者

对于携带F508del变异的囊性纤维化患者，鲁马卡托依伐卡托是一种有效的治疗选择。F508del变异是最常见的CF基因突变，约占囊性纤维化患者的一半以上。

3. 其他基因突变患者

除了F508del变异外，也有其他少数CF基因突变患者可以考虑使用鲁马卡托依伐卡托。这些患者需要在医生的指导下进行基因检测，确定是否适合该药物治疗。

4. 年龄限制

鲁马卡托依伐卡托的使用年龄范围有限。目前，该药物只适用于年龄在12岁及以上的囊性纤维化患者。

鲁马卡托依伐卡托作为一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，在适当的患者群体中，可以显著改善囊性纤维化患者的症状和生活质量。患者在使用该药物前应咨询医生，确定是否符合使用条件，并注意可能的副作用和注意事项。

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2025-03-27 14:59:29 更新

  • 鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi基本信息

    鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国Vertex Pharmaceuticals

    • 适应症：

      适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者

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