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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症及适用人群

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摘要：依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症及适用人群,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症是黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA），一种罕见的常染色体隐性遗传病。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)主要适用于患有黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA）的患者。

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2025-03-16 08:30:23 发布

依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症及适用人群,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症是黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA），一种罕见的常染色体隐性遗传病。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)主要适用于患有黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA）的患者。

依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种治疗粘多糖沉积病的重要药物，它通过补充人体缺乏的酶活性，有助于减轻该病患者的症状并改善生活质量。以下将详细介绍依洛硫酸酯酶α的适应症及适用人群。

依洛硫酸酯酶α的适应症及适用人群

1. 粘多糖沉积病概述

粘多糖沉积病是一种罕见的遗传性疾病，主要由于人体缺乏特定酶活性而导致体内多糖（如糖胺聚糖）无法正常代谢和清除，最终导致多糖在组织器官中沉积，引发多系统损伤，包括但不限于骨骼、关节、心脏、呼吸系统等。这种疾病通常在儿童时期就会出现症状，严重影响患者的生活质量和寿命。

2. 依洛硫酸酯酶α的作用机制

依洛硫酸酯酶α是一种重组的人类α-N-乙酰基半乳糖胺糖苷酶，能够在体内替代缺乏的酶活性，促进多糖的正常降解和清除。通过定期静脉注射依洛硫酸酯酶α，可以显著减少多糖在关键器官的沉积，从而减轻症状和延缓疾病进展。

3. 适应症

依洛硫酸酯酶α主要用于治疗MPS IVA型（Morquio A综合征），这是粘多糖沉积病的一种亚型。MPS IVA型患者因为缺乏GALNS酶的活性而导致病情加重，依洛硫酸酯酶α能够有效改善其骨骼和关节症状，减少疼痛和功能障碍，提高生活质量。

4. 适用人群

依洛硫酸酯酶α适用于已确诊为MPS IVA型的患者，特别是那些病情已经出现临床症状并且需要治疗干预的患者。治疗通常需要长期维持，每周进行一次静脉注射，以维持血浆中足够的酶活性水平，从而最大程度地减少多糖的沉积和相关器官的损伤。

在粘多糖沉积病治疗领域，依洛硫酸酯酶α的应用显著改善了患者的生活质量，并为其提供了一种有效的治疗选择。随着医学研究的进展，相信未来会有更多的治疗手段和药物能够帮助粘多糖沉积病患者获得更好的治疗效果和生活质量。

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2025-03-16 08:30:23 更新

  • 依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim基本信息

    依洛硫酸酯酶α elosulfase alfa Vimizim
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用为患者有粘多糖病型IVA(MPS IVA;Morquio A综合征)

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