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阿塔鲁伦的功效、副作用与注意事项

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摘要：阿塔鲁伦的功效、副作用与注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-03-04 11:31:04 发布
  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

阿塔鲁伦的功效、副作用与注意事项,阿塔鲁伦(Ataluren)最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。阿塔鲁伦(Ataluren)通过改变核糖体对mRNA的读取方式，使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程，从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

阿塔鲁伦是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，主要影响男孩，导致肌肉渐进性萎缩与无力，从而影响生活质量及预期寿命。阿塔鲁伦通过允许肽链延伸，帮助患者产生功能性蛋白质，从而在一定程度上改善肌肉功能。本文将深入探讨阿塔鲁伦的功效、副作用与注意事项。

1. 阿塔鲁伦的功效

阿塔鲁伦是一种针对杜氏肌营养不良症潜在治疗的药物。它的主要作用机制是通过修复基因突变，促进肌肉细胞产生功能性肌肉蛋白，从而减缓肌肉废用和萎缩的进程。临床研究显示，阿塔鲁伦在一定程度上能够改善患者的肌肉力量、功能和耐力，让患者在日常生活中更为自如。

2. 常见副作用

尽管阿塔鲁伦对于改善肌肉功能具有潜在效益，但也有一些副作用。有些患者在使用过程中可能会经历轻微的胃肠不适，如恶心、呕吐、腹痛等。此外，还有报告提到的副作用包括头痛、乏力或发热等。虽然大多数患者耐受良好，但在使用药物期间，患者的身体状况和副作用应当密切监测。

3. 注意事项

在使用阿塔鲁伦之前，患者及其家庭应详细咨询专业医生。医生会根据患者的具体情况评估药物的适用性与风险。例如，有基础疾病或正在使用其他药物的患者需要提供完整的医学历史。此外，由于阿塔鲁伦可能与其他药物产生相互作用，因此在联合用药时需特别小心。定期的医学检查也是必要的，以确保用药的安全性和有效性。

4. 总结

阿塔鲁伦作为杜氏肌营养不良症的治疗药物，为患者带来了希望。尽管其在改善肌肉功能方面表现出积极的效果，但要注意相关副作用及个体差异。患者在使用药物时应遵循医嘱并随时与医疗团队沟通，以实现最佳的治疗效果和减小潜在风险。及时监控和管理副作用，将使阿塔鲁伦的治疗更加安全有效。希望未来的研究能够进一步揭示其作用机制，并为患者提供更多的治疗选择。

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杜氏肌营养不良症
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2025-03-04 11:31:04 更新

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna基本信息

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国PTC Therapeutics

    • 适应症：

      适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

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  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

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