摘要:Elevidys的正确用法用量是什么,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)推荐剂量:根据患者的体重来确定剂量,即ELEVIDYS剂量(mL)=患者体重(kg)×10。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys的正确用法用量是什么,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)推荐剂量:根据患者的体重来确定剂量,即ELEVIDYS剂量(mL)=患者体重(kg)×10。
杜氏肌营养不良症(Duchenne肌营养不良症,DMD)是一种遗传性疾病,主要影响男性患者的肌肉功能。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基因治疗药物,用于治疗DMD。本文将介绍Elevidys的正确用法与用量。
1. 用法
Elevidys是通过静脉注射的方式给予患者的。注射前应确保医生或专业医疗人员有经验并能正确进行注射。注射过程中需要遵循恰当的无菌技术,以减少并发症的风险。注射时应注意监测患者的生命体征,并在注射后适当观察患者的反应。
2. 用量
Elevidys的剂量应根据患者的体重进行个体化调整。通常情况下,推荐的初始剂量为体重的1.11×10^14vg/kg。医生会根据患者的体重和个体情况来确定最适合的剂量。剂量调整可能会根据患者的疾病进展、体重变化或其他相关因素进行。
3. 注射间隔
注射Elevidys的间隔应由医生根据患者的具体情况来确定。通常情况下,推荐的注射间隔为每3个月一次。但在个体化治疗方案中,注射间隔可能会有所调整。治疗期间,医生会经常监测患者的病情和治疗效果,并对用药方案进行必要的调整。
4. 注意事项
在使用Elevidys期间,患者应遵循医生的建议和指导,并定期进行治疗效果评估。同时,与医生密切合作以了解任何可能的副作用或并发症,并及时向医生报告。在治疗期间,也应注意保持良好的营养、合理的运动和适当的休息,以支持患者的整体健康和治疗效果。
总结起来,Elevidys的正确用法是通过静脉注射给予患者,用量需要个体化调整,剂量和注射间隔由医生根据患者情况确定。患者需要与医生密切合作,遵循医生的指导,并注意治疗期间的营养、运动和休息,以期获得最佳的治疗效果。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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