摘要:维特塞普索功效与作用主要有哪些,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索功效与作用主要有哪些,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的药物。DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病,主要影响青少年男性患者,导致肌肉逐渐萎缩和无力。维特塞普索通过特定的机制来改善患者的肌肉功能,延缓疾病的进展。以下将详细介绍维特塞普索的主要功效与作用。
1. 改善肌肉功能
维特塞普索能够在一定程度上提升杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能。它通过促进肌肉细胞中的特定蛋白质合成,帮助改善肌肉的力量和耐力。这使得患者在日常生活中能够更好地进行活动,减轻肌肉萎缩带来的负面影响。
2. 延缓疾病进展
维特塞普索的有效成分可以延缓杜氏肌营养不良症的进展。临床研究表明,长期使用该药物的患者,其肌肉强度和功能保存得更加良好,降低了早期丧失运动能力的风险。这对于患者的生活质量和自理能力有着积极的影响。
3. 缓解相关症状
除了改善肌肉功能,维特塞普索还能够有效地缓解杜氏肌营养不良症带来的其他相关症状,包括疼痛和疲劳。通过改善肌肉的整体状态,患者在进行体育锻炼和日常活动时,也能感受到较少的身体不适。(根据具体的临床数据,这一效果会因患者个体差异而有所不同。)
4. 适应症与规范使用
维特塞普索被批准用于特定基因突变的杜氏肌营养不良症患者。这意味着并非所有DMD患者都适用该药物。在使用维特塞普索时,需要遵循医生的指导,并进行定期的医疗监测,以评估药物的效果和可能的副作用。
维特塞普索作为杜氏肌营养不良症治疗中的一项重要进展,展示了现代医学在遗传性疾病领域的创新能力。通过改善肌肉功能、延缓疾病进展及缓解相关症状,它为患者带来了新的希望。患者和家属在使用前仍应详细咨询专业医生,确保药物的安全性和有效性。
注射液
日本新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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