摘要:阿塔鲁伦的适应症、用药注意事项及禁忌,阿塔鲁伦(Ataluren)适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。阿塔鲁伦(Ataluren)使用时需注意以下事项:仅适用于肌营养不良蛋白基因无意义突变的患者。肾损害患者应慎用,并密切监测。定期监测血脂、血压及肾功能。
阿塔鲁伦的适应症、用药注意事项及禁忌,阿塔鲁伦(Ataluren)适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。阿塔鲁伦(Ataluren)使用时需注意以下事项:仅适用于肌营养不良蛋白基因无意义突变的患者。肾损害患者应慎用,并密切监测。定期监测血脂、血压及肾功能。
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物,旨在通过促进特定基因翻译来延缓疾病的进展。DMD是一种由遗传缺陷引起的严重肌肉疾病,主要影响儿童,导致肌肉逐渐无力和萎缩。本文将介绍阿塔鲁伦的适应症、用药注意事项及禁忌。
1. 阿塔鲁伦的适应症
阿塔鲁伦主要用于治疗由内部缺失突变导致的杜氏肌营养不良症。这种疾病通常影响的是男性患者,其症状通常在幼儿期显现。阿塔鲁伦通过促进肌肉细胞中部分功能性蛋白的合成,帮助维持肌肉功能,并减缓疾病的进展。临床研究显示,阿塔鲁伦可以改善患者的行走能力和生活质量。
2. 用药注意事项
在使用阿塔鲁伦时,有几个重要的注意事项。首先,患者在用药之前,需经过医生详细的评估和确认,以确保其适用性。其次,由于阿塔鲁伦可能引起轻微的胃肠道不适,使用时需密切观察患者的反应。如果患者出现明显的不适,应及时向医生报告。此外,阿塔鲁伦可能与某些其他药物发生相互作用,因此在使用其他药物时需告知医生。
3. 禁忌症
阿塔鲁伦有一些禁忌症,主要包括对该药物成分过敏的患者,以及未经过医生评估的严重肝肾功能障碍患者。在这些情况下,使用阿塔鲁伦可能对患者造成进一步的健康风险。因此,患者在开始治疗之前,应详细告知医生其医疗史,包括任何已知的过敏反应及其他健康问题。
阿塔鲁伦作为杜氏肌营养不良症的治疗选择,具有明确的适应症和一定的注意事项。在使用该药物之前,患者和家属应与医生充分沟通,确保治疗的安全性和有效性,积极配合医疗团队,争取最佳的疗效。
片剂
美国PTC Therapeutics
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
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