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舍立帕酶(cerliponase alfa)的作用与功效及副作用

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摘要：舍立帕酶(cerliponase alfa)的作用与功效及副作用,舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2025-01-23 12:51:12 发布

舍立帕酶(cerliponase alfa)的作用与功效及副作用,舍立帕酶(cerliponase alfa)的副作用可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型Batten病）的重要药物。这种罕见而严重的遗传性疾病通常在儿童期发作，导致神经退化和功能丧失。舍立帕酶作为一种酶替代疗法，可以显著改善患儿的生活质量，减缓病情进展。

舍立帕酶的作用机制是通过补充人体缺乏的三磷酸核糖酶脱氨酶（TPP1）酶活性，从而降解累积在神经系统中的脂质。这些脂质堆积会损害神经细胞的功能，导致神经退行性病变。舍立帕酶通过直接注射到脑脊液中，能够达到受影响的神经元，减少脂质沉积，有助于延缓疾病的进展，提高患儿的神经功能和生活质量。

{1. 舍立帕酶的主要功效}

舍立帕酶主要的功效是延缓神经元蜡样脂褐质沉积症的疾病进展。临床试验显示，舍立帕酶治疗能够显著改善患儿的运动功能、语言能力和认知能力。通过降解神经系统中的脂质堆积，舍立帕酶有助于维持神经细胞的正常功能，延长患儿的无病生存时间，使他们能够更好地参与日常活动和社交互动。

{2. 舍立帕酶的临床应用}

舍立帕酶作为一种创新的生物制剂，目前主要用于已确诊为CLN2型Batten病的患儿治疗。治疗过程需要经过专业医疗团队的严密监测和管理，确保药物的有效性和安全性。舍立帕酶的给药方式是通过脑脊液注射，需要定期进行，并在治疗过程中定期评估患儿的神经功能和整体病情。

{3. 舍立帕酶的常见副作用}

尽管舍立帕酶在治疗CLN2型Batten病中显示出显著的治疗效果，但也可能伴随一些副作用。常见的副作用包括注射部位的疼痛、头痛、发热等轻度不适。在一些情况下，患儿可能出现轻度的脑脊液外渗，需要及时医疗干预和处理。因此，在接受舍立帕酶治疗的患儿需定期接受医生的跟踪检查和评估，以确保及时处理任何潜在的不良反应和副作用。

舍立帕酶的引入为CLN2型Batten病患儿及其家庭带来了新的希望和改善生活质量的机会。虽然药物治疗仍处于不断发展和完善的阶段，但其对改善患儿神经功能和生活质量的积极影响已经得到了显著验证，为这些罕见遗传病的患者提供了一条重要的治疗途径。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2025-01-23 12:51:12 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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