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依利格鲁司他的治疗领域

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摘要:依利格鲁司他的治疗领域,依利格鲁司(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。

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2024-12-24 17:37:13 发布

依利格鲁司他的治疗领域,依利格鲁司(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。

依利格鲁司(Eliglustat)是一种治疗戈谢病的药物,它被商业化命名为Cerdelga。戈谢病是一种遗传性疾病,主要由于身体缺乏酸性谷胱甘肽酸酯酶(glucocerebrosidase)而导致脂质代谢异常。该缺乏酶会导致酸性脂质酯在细胞内堆积,进而引起多个器官受损。依利格鲁司是通过帮助恢复酸性谷胱甘肽酸酯酶的活性,减少酸性脂质酯堆积的药物。

1. 简介戈谢病

戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,主要影响中枢神经系统、骨骼和造血系统。患者会在细胞中积累酸性脂质酯,从而导致多种临床症状,包括贫血、骨骼畸形和神经系统损伤。戈谢病的临床表现因患者之间的差异而有所不同,但它是一种进行性疾病,严重影响患者的生活质量。

2. 依利格鲁司的作用机制

依利格鲁司是一种酸性谷胱甘肽酸酯酶(GCase)的抑制剂。在戈谢病患者中,由于GCase的缺乏或功能受损,酸性脂质酯在细胞内无法正常代谢。依利格鲁司通过抑制特定酶的活性,减少了酸性脂质酯的合成,从而降低了其在细胞中的堆积。这种药物的使用有助于改善患者的症状和临床结果。

3. 依利格鲁司的治疗效果

通过抑制酸性谷胱甘肽酸酯酶的抑制剂,依利格鲁司能够改善戈谢病患者的临床症状。在临床试验中,依利格鲁司治疗组的患者表现出较低的脾脏体积、较好的血红蛋白水平和骨骼健康状态。该药物还可以帮助减少发作性疼痛、疲劳和腹泻等戈谢病常见症状的发生。

4. 依利格鲁司的使用注意事项

依利格鲁司是一种处方药物,必须在医生的指导下使用。在开始使用之前,医生将评估患者的情况,并确定最佳的剂量和治疗方案。患者在使用依利格鲁司期间应定期接受医生的检查和监测,以确保药物的疗效和安全性。

依利格鲁司(Cerdelga)作为治疗戈谢病的药物,通过抑制酸性谷胱甘肽酸酯酶的活性,有效地减少了酸性脂质酯的积累,并改善了患者的症状和临床结果。使用依利格鲁司需要密切监测和定期随访,以确保其疗效和安全性。对于戈谢病患者来说,依利格鲁司为他们带来了更好的治疗选择和生活质量的提升。

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2024-12-24 17:37:13 更新
  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型:

      胶囊剂

    • 厂家:

      法国赛诺菲

    • 适应症:

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

  • 依利格鲁司 eliglustat Cerdelge基本信息

    依利格鲁司 eliglustat Cerdelge
    • 剂型:

      胶囊剂

    • 厂家:

      美国健赞Genzyme

    • 适应症:

      适用于Ⅰ类戈谢病

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