摘要:依利格鲁司他的治疗领域,依利格鲁司(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。
依利格鲁司他的治疗领域,依利格鲁司(Eliglustat)适用于:1、CYP2D6快代谢型;2、中间代谢型;3、慢代谢型1型高雪氏症。
依利格鲁司(Eliglustat)是一种治疗戈谢病的药物,它被商业化命名为Cerdelga。戈谢病是一种遗传性疾病,主要由于身体缺乏酸性谷胱甘肽酸酯酶(glucocerebrosidase)而导致脂质代谢异常。该缺乏酶会导致酸性脂质酯在细胞内堆积,进而引起多个器官受损。依利格鲁司是通过帮助恢复酸性谷胱甘肽酸酯酶的活性,减少酸性脂质酯堆积的药物。
1. 简介戈谢病
戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,主要影响中枢神经系统、骨骼和造血系统。患者会在细胞中积累酸性脂质酯,从而导致多种临床症状,包括贫血、骨骼畸形和神经系统损伤。戈谢病的临床表现因患者之间的差异而有所不同,但它是一种进行性疾病,严重影响患者的生活质量。
2. 依利格鲁司的作用机制
依利格鲁司是一种酸性谷胱甘肽酸酯酶(GCase)的抑制剂。在戈谢病患者中,由于GCase的缺乏或功能受损,酸性脂质酯在细胞内无法正常代谢。依利格鲁司通过抑制特定酶的活性,减少了酸性脂质酯的合成,从而降低了其在细胞中的堆积。这种药物的使用有助于改善患者的症状和临床结果。
3. 依利格鲁司的治疗效果
通过抑制酸性谷胱甘肽酸酯酶的抑制剂,依利格鲁司能够改善戈谢病患者的临床症状。在临床试验中,依利格鲁司治疗组的患者表现出较低的脾脏体积、较好的血红蛋白水平和骨骼健康状态。该药物还可以帮助减少发作性疼痛、疲劳和腹泻等戈谢病常见症状的发生。
4. 依利格鲁司的使用注意事项
依利格鲁司是一种处方药物,必须在医生的指导下使用。在开始使用之前,医生将评估患者的情况,并确定最佳的剂量和治疗方案。患者在使用依利格鲁司期间应定期接受医生的检查和监测,以确保药物的疗效和安全性。
依利格鲁司(Cerdelga)作为治疗戈谢病的药物,通过抑制酸性谷胱甘肽酸酯酶的活性,有效地减少了酸性脂质酯的积累,并改善了患者的症状和临床结果。使用依利格鲁司需要密切监测和定期随访,以确保其疗效和安全性。对于戈谢病患者来说,依利格鲁司为他们带来了更好的治疗选择和生活质量的提升。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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