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依特立生(Exondys51)的作用功效及副作用

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摘要：依特立生(Exondys51)的作用功效及副作用,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显

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2024-12-21 10:39:19 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生(Exondys51)的作用功效及副作用,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

依特立生（Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉逐渐衰退和功能丧失。依特立生是一种核酸药物，旨在通过促进肌肉中缺失的瘦肌纤维蛋白的产生，来延缓病情进展。它也可能伴随着一些副作用。以下是关于依特立生的作用、功效以及可能的副作用的详细介绍。

1. 依特立生的作用机制

依特立生是一种外源性核酸，通过与人体内的特定基因相互作用，促进肌肉细胞中缺失的瘦肌纤维蛋白的产生。这种蛋白质对于维持肌肉结构和功能至关重要，因此依特立生的作用机制是通过增加这种蛋白质的产生，来改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉状况。

2. 依特立生的功效

依特立生的主要功效是延缓杜氏肌营养不良症的病情进展。通过增加瘦肌纤维蛋白的产生，依特立生可以帮助维持肌肉的结构和功能，从而减缓肌肉衰退的速度。这对患有杜氏肌营养不良症的患者来说，可以提供更长的独立生活时间和改善生活质量的机会。

3. 可能的副作用

尽管依特立生在治疗杜氏肌营养不良症方面具有显著的功效，但它也可能引起一些副作用。其中一些常见的副作用包括注射部位的疼痛、发热、恶心、头痛等。此外，一些患者可能会出现肌肉痉挛、疲劳、食欲减退等不良反应。在使用依特立生期间，医生会密切监测患者的情况，并根据需要调整治疗方案，以最大程度地减少副作用的发生。

在使用依特立生治疗杜氏肌营养不良症时，患者和家属应密切配合医生的建议，并及时报告任何不良反应。虽然依特立生可以帮助延缓病情进展，但仍然需要在医生的指导下合理使用，以确保患者能够获得最佳的治疗效果。

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杜氏肌营养不良症
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2024-12-21 10:39:19 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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