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Elevidys的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

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摘要：Elevidys的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

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2024-12-16 15:41:06 发布

Elevidys的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

Elevidys (德兰迪发育不良基因疗法 - 罗克) 用于治疗杜氏肌营养不良症，在适应症、功效与作用、用法用量、副作用和注意事项等方面有着重要的信息。下面是关于Elevidys的详细介绍。

【1. 适应症】

Elevidys主要适用于4岁及以上患有杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）的患者。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，主要由于DMD基因的突变导致肌肉中缺乏一种重要的蛋白质——短巨大肌蛋白。缺乏短巨大肌蛋白会导致肌肉无法正常运作，最终导致进行性的肌力衰退。Elevidys通过提供正常的DMD基因，帮助补充缺失的短巨大肌蛋白，从而减缓疾病的进展。

【2. 功效与作用】

Elevidys的主要作用是通过基因治疗方式，向患者的肌肉细胞提供正常的DMD基因，促使肌肉能够产生足够的短巨大肌蛋白。这项治疗有望延缓杜氏肌营养不良症的进展，并改善患者的肌力和生活质量。虽然Elevidys不能完全治愈杜氏肌营养不良症，但它可能成为一项重要的治疗选择，为患者提供希望和改善病情的机会。

【3. 用法用量】

Elevidys的使用必须由专业医生进行管理和监控。该疗法的治疗过程涉及将Elevidys的基因治疗产品输送到患者的肌肉中。具体的用法和用量必须根据医生的建议和患者的具体情况来确定。

【4. 副作用】

像其他药物和治疗方法一样，Elevidys可能会引起一些副作用。这些副作用可能因个体差异而有所不同，且程度可能因个体的耐受性而异。常见的副作用包括注射部位的不适、疼痛、不适或肿胀等。此外，少数患者可能会出现过敏反应。如果患者出现任何副作用或不适，应立即告知医生。

【注意事项】

在接受Elevidys治疗期间，需要密切监测患者的病情和相关生理指标。此外，患者和家属应密切遵循医生的嘱咐，并遵守治疗方案中的所有指示。告知医生患者的过敏史和现有的病史对确保治疗的安全性和有效性非常重要。此外，在治疗期间，患者应避免不必要的身体活动和肌肉损伤，保持良好的饮食和营养摄入，促进治疗的最佳效果。

综上所述，Elevidys作为一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗方法，具有重要的适应症、功效与作用、用法用量、副作用和注意事项。患者应选择合格的医疗机构和专业的医生来评估病情，并根据医嘱进行治疗，以期获得最佳的疗效和生活质量改善。

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杜氏肌营养不良症
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2024-12-16 15:41:06 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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