摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)用法用量,副作用,注意事项,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)用法用量,副作用,注意事项,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。它通过提供缺失的dystrophin基因,旨在改善患者的肌肉功能和生活质量。像所有药物一样,使用Elevidys需要谨慎,并需严格遵循专业医疗指导。
1. 用法用量
Elevidys的使用应当由专业医疗人员指导和监控。它通常通过静脉注射给药,治疗过程需要严格遵循医嘱的剂量和时间安排。患者在接受治疗前应接受详细的基因检测和评估,以确定是否适合接受这种治疗。
2. 副作用
尽管Elevidys可以带来潜在的治疗效果,但它也可能伴随着一些副作用。常见的副作用包括发热、头痛、肌肉痉挛等,严重的副作用如过敏反应或免疫反应也可能发生。因此,在治疗过程中,医疗团队需要密切监测患者的反应和体征,以及及时处理任何不良反应。
3. 注意事项
患者和家属需密切配合医疗团队,遵守所有的治疗计划和建议。特别是需要定期检查患者的免疫系统功能和肌肉状况,以便及时调整治疗方案。此外,如果患者出现任何不寻常的症状或反应,应立即通知医疗团队,以便采取适当的措施。
在选择使用Elevidys作为杜氏肌营养不良症治疗的时候,患者和家属应当全面了解其用法、副作用及注意事项。只有在严格遵守医疗指导和监控的情况下,Elevidys才能更有效地帮助患者改善生活质量和健康状况。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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