摘要:依特立生(Exondys51)有效期是多久,依特立生(Eteplirsen)有效期为:24个月。需根据主治医生嘱咐在有效期范围内使用。
依特立生(Exondys51)有效期是多久,依特立生(Eteplirsen)有效期为:24个月。需根据主治医生嘱咐在有效期范围内使用。
依特立生(Exondys51),也称为Eteplirsen,是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。这种药物在患者群体中引起了广泛的关注,其中一个重要的问题就是其有效期到底有多长。以下将对这一问题进行解读。
1. 依特立生的作用机制
依特立生是一种经过基因工程技术合成的核糖核酸药物,其作用机制是通过促进遗传突变引起的杜氏肌营养不良症(DMD)患者体内的生物合成过程,从而增加患者体内缺失的短小的巨大肌肉蛋白(Dystrophin)的产生,以改善患者的肌肉功能和延缓疾病进展。
2. 依特立生的有效期
对于依特立生的有效期,目前的研究和临床实践尚未能够给出明确的答案。根据相关的临床试验和报道,依特立生可能需要长期持续使用才能维持其治疗效果。具体的有效期则可能因个体差异、疾病严重程度以及其他治疗因素的影响而有所不同。
3. 个体差异的影响
由于杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,患者之间存在着巨大的个体差异。因此,对于依特立生的有效期也会因患者的遗传背景、基因突变类型以及其他个体因素而有所不同。一些研究表明,部分患者可能对依特立生的治疗效果更为敏感,而另一些患者则可能需要更长的治疗时间才能显现出明显的效果。
4. 综合治疗的重要性
除了依特立生之外,杜氏肌营养不良症的治疗往往需要综合性的干预措施。这包括物理治疗、康复训练、营养支持等多方面的措施。因此,在评估依特立生的有效期时,需要考虑到综合治疗的影响,以及患者在接受治疗过程中的整体状况和反应。
在未来的研究和临床实践中,需要进一步深入探讨依特立生的有效期及其影响因素,以为杜氏肌营养不良症患者提供更为精准有效的治疗方案。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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