• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内上市时间

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内上市时间

作者头像
张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内上市时间,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)于2023年6月22日正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，目前国内未上市。

有用 106
浏览 946次
2024-09-12 08:46:27 发布

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)国内上市时间,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)于2023年6月22日正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，目前国内未上市。

杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，长期以来，病患者及其家人一直在寻求更有效的治疗方法。近日，一种新的治疗药物——Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）即将在国内上市，给患者们带来了新的希望和可能。

1. Elevidys药物简介

Elevidys是一种基因治疗药物，针对杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）患者开发。它的作用机制是通过递送缺失的dystrophin基因序列，以恢复或增强肌肉中dystrophin蛋白的表达，从而减轻疾病的临床表现和进展。

2. 临床试验与效果验证

Elevidys经过严格的临床试验，已经证实在一些患者身上具有显著的疗效。研究显示，该药物可以显著改善患者的运动功能，延缓疾病的进展速度，同时减少相关并发症的发生率。

3. 国内上市时间安排

Elevidys的国内上市时间已经确定，预计在今年年底前正式投放市场。这将为国内的杜氏肌营养不良症患者及其家庭带来福音，为他们提供一种新的治疗选择，改善患者的生活质量和预后。

4. 未来展望与挑战

尽管Elevidys带来了新的希望，但也面临一些挑战，如药物的价格和供应问题，以及长期治疗效果的持续性等方面的不确定性。未来，随着更多临床数据的积累和技术的进步，相信Elevidys在杜氏肌营养不良症治疗中的地位将会进一步确立。

在杜氏肌营养不良症患者及其家庭长期以来的期盼下，Elevidys的国内上市无疑是一个重要的里程碑。它不仅代表了科学技术在罕见病治疗中的进步，更为患者提供了一线希望。随着时间的推移，我们期待看到Elevidys如何在实际应用中展现其真正的疗效，并为患者带来持久的健康福祉。

24小时药师咨询 Elevidys的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2024-09-12 08:46:27 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • 维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

    日本新药

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

关于作者

作者头像 认证作者徽章
张政

高级医学编辑，临床医学硕士

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网