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Elevidys的用法与用量

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杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：Elevidys的用法与用量,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)推荐剂量：根据患者的体重来确定剂量，即ELEVIDYS剂量（mL）=患者体重（kg）×10。

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2024-08-20 17:14:55 发布

Elevidys的用法与用量,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)推荐剂量：根据患者的体重来确定剂量，即ELEVIDYS剂量（mL）=患者体重（kg）×10。

Elevidys（又称delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的重要药物。它采用了一项创新的基因疗法技术，旨在减轻杜氏肌营养不良症患者的症状和改善他们的生活质量。本文将详细介绍Elevidys的用法与用量，以帮助读者更好地了解这种药物及其治疗效果。

1. 用途：

Elevidys主要用于治疗杜氏肌营养不良症，这是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性患者。该疾病是由于DMD（杜比-梅尔士肌营养不良症）基因的变异引起的，导致肌肉无法产生足够的肌少症蛋白（dystrophin），从而导致肌肉衰退和进行性肌无力。Elevidys的独特设计使其能够释放修复病变基因的载体，并在患者体内产生肌少症蛋白。

2. 用法：

Elevidys的给药方式是通过静脉注射。在给药之前，医生将根据患者的具体情况和需要，决定正确的剂量。通常情况下，Elevidys的使用需要严格遵循医生的指示和监督。只有经过专业培训的医务人员才能正确地使用和处理Elevidys。

3. 用量：

Elevidys的用量是根据患者的体重来确定的。一般情况下，治疗的起始剂量为1.11×10¹³基因拷贝/千克体重。该剂量通常由医生根据患者的具体情况和疾病的严重程度进行调整。根据患者的病情变化和临床评估，医生会决定是否需要进行额外的剂量调整。因此，患者需要定期与医生进行沟通，以确保用量的准确性和疗效的最大化。

4. 注意事项：

使用Elevidys时，患者和医生需要共同注意以下事项：

用药安全：Elevidys的使用必须由经验丰富的医务人员进行，以确保安全使用和监测期间的不良反应。

资讯沟通：患者应与医生和医疗团队保持密切联系，及时报告任何不适或异常反应。

长期监测：Elevidys的治疗通常需要长期进行，患者需要定期接受医生的监测和评估。这有助于确定治疗的效果以及是否需要进行进一步的调整。

Elevidys是一种创新的基因疗法药物，通过释放修复杜比-梅尔士肌营养不良症基因的载体，帮助患者产生肌少症蛋白，减轻症状并改善生活质量。使用Elevidys需要医生的指导和监督，用量根据患者的体重和病情进行调整。患者与医疗团队之间的良好沟通和定期监测对于确保治疗的有效性和安全性至关重要。通过Elevidys的合理使用，对于杜氏肌营养不良症患者来说，这将是一项重要的进展和希望。

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杜氏肌营养不良症
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2024-08-20 17:14:55 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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