高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生(Exondys51)价格贵不贵,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。
依特立生(Exondys51)价格贵不贵,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。
在讨论依特立生(Exondys51)的价格是否贵之前,我们需要了解这种药物对于杜氏肌营养不良症患者的意义以及背后的科学原理。依特立生是一种针对基因突变引起的杜氏肌营养不良症的基因疗法,它的独特之处在于通过促进蛋白质合成来修复患者身体中缺失的肌营养蛋白。这项疗法虽然是一项里程碑式的进展,但其价格却备受争议。
1. 依特立生的独特性
依特立生的研发标志着基因治疗领域的一大突破。通过修复特定基因突变所导致的蛋白质缺失,它为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。这种疗法的创新性不仅在于其科学原理,更在于其对患者生活质量的积极影响。
2. 价格背后的考量
依特立生的价格却成为了公众关注的焦点。据报道,该药物的治疗费用相当高昂,对于许多患者家庭来说是一个巨大的负担。这引发了社会各界对于药物定价公平性和可及性的担忧。
3. 药价与医疗成本之争
支持依特立生高价的一方认为,这反映了药物研发及生产过程中的高成本以及对于科学创新的激励。他们指出,高昂的药价可以激励制药公司继续投入研发,从而推动更多治疗方法的出现。反对者则认为,过高的药价会使得很多患者无法获得必要的治疗,这与医疗公平和社会正义相悖。
4. 寻求平衡的解决之道
在讨论依特立生的价格问题时,我们需要寻求一种平衡,既要保证药物研发的激励机制,又要确保患者的可及性和公平性。这需要制定更为合理的定价政策,以及加强医疗保险和医疗援助的覆盖范围,以减轻患者和家庭的负担。
依特立生作为一种重要的基因疗法,对于杜氏肌营养不良症患者来说意义重大。其高昂的价格却成为了争议的焦点。我们需要在药物定价和患者可及性之间寻求平衡,以确保科学创新的推动力与医疗公平的实现。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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