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舍立帕酶的效果及注意事项有哪些

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杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：舍立帕酶的效果及注意事项有哪些,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-05-28 13:59:12 发布

舍立帕酶的效果及注意事项有哪些,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinosis，缩写为NCL）的药物。NCL是一组遗传性疾病，会导致脑部和神经系统受损，影响智力、语言和运动能力。舍立帕酶作为一种酶替代治疗药物，旨在提供缺失或不足的酶，以减轻病情并改善患者的生活质量。

1. 舍立帕酶的效果

舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症方面具有以下效果：

1.1 缓解症状：舍立帕酶通过补充缺失的酶，有助于减少神经元蜡样脂褐质沉积物的积累。这可以减轻神经系统的损伤，缓解症状，包括智力退化、肌肉萎缩和运动障碍等。

1.2 延缓进展：治疗早期开始的神经元蜡样脂褐质沉积症患者可能会获得最大的益处。舍立帕酶的使用可以延缓疾病的进展并改善患者的生活质量。

1.3 改善神经系统功能：舍立帕酶有助于改善神经系统的功能，包括减少癫痫发作的频率、增强患者对学习和认知的能力等。

2. 注意事项

在使用舍立帕酶治疗神经元蜡样脂褐质沉积症时，有一些注意事项需要考虑：

2.1 用药指导：舍立帕酶只能由受过专门培训的医疗专业人员进行处理和给药。必须遵循严格的用药指南，包括正确的剂量和给药途径，以确保治疗的安全性和有效性。

2.2 药物耐受性：在使用舍立帕酶期间，一些患者可能会出现不良反应，例如头痛、发热、食欲不振等。如果出现严重的不良反应，应及时告知医疗团队。

2.3 治疗监测：在使用舍立帕酶治疗期间，定期进行评估和监测对药物的反应和疗效。通过及时调整治疗计划，可以更好地管理疾病并优化治疗效果。

2.4 孕妇和哺乳期妇女：目前尚不清楚舍立帕酶对孕妇和哺乳期妇女的安全性和效果。因此，在这些阶段使用舍立帕酶需要特别谨慎，并根据个体情况权衡利弊。

舍立帕酶作为针对神经元蜡样脂褐质沉积症的酶替代治疗药物，具有改善症状、延缓疾病进展和提高患者生活质量的潜力。在使用舍立帕酶时，需要严格遵循用药指导，并密切监测治疗效果和不良反应。通过正确使用舍立帕酶并与医疗专业人员密切合作，可以为神经元蜡样脂褐质沉积症患者提供帮助和支持。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2024-05-28 13:59:12 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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