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戈洛迪森(golodirsen)的适应症、用药注意事项及禁忌

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陈岗山

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：戈洛迪森(golodirsen)的适应症、用药注意事项及禁忌,戈洛迪森(golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症（DMD）患者，经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力，戈洛迪森作为处方药，通过促进缺失的外显子剪切和连接，产生较小的蛋白质以缓解症状。戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症的药物，使用时需注意监测肝功能、出血风险、过敏反应和肾脏功能等。避免与其他药物同时使用，禁用人群包括过敏者、肾功能不全者、低钙血症者和儿童等。遵循医生建议，密切观察不良反应，以

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2024-04-09 13:34:58 发布
  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

戈洛迪森(golodirsen)的适应症、用药注意事项及禁忌,戈洛迪森(golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症（DMD）患者，经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力，戈洛迪森作为处方药，通过促进缺失的外显子剪切和连接，产生较小的蛋白质以缓解症状。戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症的药物，使用时需注意监测肝功能、出血风险、过敏反应和肾脏功能等。避免与其他药物同时使用，禁用人群包括过敏者、肾功能不全者、低钙血症者和儿童等。遵循医生建议，密切观察不良反应，以确保药物的有效性和安全性。

戈洛迪森（Golodirsen）是一种用于治疗已经确诊的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的药物，适用于存在外显子53跳跃的基因突变。本文将介绍戈洛迪森的适应症、用药注意事项和禁忌。

戈洛迪森治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者。戈洛迪森是一种新型药物，被认为是一项有潜力的治疗选择，能够帮助患者缓解该遗传性疾病带来的症状和并发症。

1. 适应症

戈洛迪森的主要适应症是已经明确诊断为杜氏肌营养不良症且存在外显子53跳跃的基因突变的患者。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，主要影响男性患者，导致患者在儿童时期逐渐丧失肌肉功能。戈洛迪森通过修复基因突变，增加或恢复患者体内的跳跃外显子，从而有望缓解症状和改善肌肉功能。

2. 用药注意事项

在使用戈洛迪森之前，医生需要详细评估患者的病情和基因突变情况，确保患者符合适应症。此外，医生需要开展临床监测，包括对患者的肌肉功能进行观察，并进行必要的实验室检查。

使用戈洛迪森的剂量和给药方式应严格按照医生的指示进行。戈洛迪森一般通过静脉注射给药，治疗周期和疗程时间将根据患者的具体情况而定。患者应定期进行随访，与医生共同监测疗效和不良反应。

3. 禁忌

目前关于戈洛迪森的禁忌情况尚不十分清楚。作为一种倡导个体化治疗的药物，使用戈洛迪森之前医生会对患者进行详细评估，确认患者的基因突变情况以及可能存在的禁忌症。

戈洛迪森是一种新型药物，适用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者。在使用戈洛迪森时，医生需要综合考虑患者的病情和基因突变情况，确保符合适应症，并进行详细的临床监测。正确认识和遵守用药注意事项，以及禁忌情况的评估，对于确保患者的安全和疗效至关重要。患者和家属应与医生密切合作，形成团队，共同管理和控制这一罕见疾病，从而提高患者的生活质量和长期预后。

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杜氏肌营养不良症
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2024-04-09 13:34:58 更新

  • 戈洛迪森基本信息

    戈洛迪森
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

    • 适应症：

      适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

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