摘要:戈洛迪森(golodirsen)的用法与用量,戈洛迪森(golodirsen)的用法用量为每周一次给药,剂量根据患者体重计算,一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注,输注时间可能需要60分钟。在使用过程中,应定期监测肾功能。
戈洛迪森(golodirsen)的用法与用量,戈洛迪森(golodirsen)的用法用量为每周一次给药,剂量根据患者体重计算,一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注,输注时间可能需要60分钟。在使用过程中,应定期监测肾功能。
戈洛迪森(Golodirsen)是一种用于治疗已确诊患有杜氏肌营养不良症(Duchenne肌营养不良症,DMD)且基因突变适合外显子53跳跃的药物。本文将详细介绍戈洛迪森的用法和用量。
1. 用途
戈洛迪森广泛用于治疗被确诊患有DMD的患者,该疾病是一种遗传性的进行性肌肉退化疾病,主要影响男性患者。戈洛迪森适用于那些基因突变导致外显子53跳跃的患者,帮助促进肌肉的生长和功能的恢复。
2. 用法
戈洛迪森通过静脉输注的方式给药,一般每周一次。治疗周期和用药剂量需根据患者具体情况进行调整,建议在临床医生的指导下进行用药。
3. 用量
戈洛迪森的用量应根据患者的体重和肾功能来确定。治疗剂量一般为每千克体重30毫克,但具体剂量仍需根据患者的具体情况进行调整。
4. 注意事项
在使用戈洛迪森治疗期间,患者需要定期接受医生的监测和评估,以确保疗效和安全性。同时,患者需与医生保持密切的沟通,及时报告任何不适或副作用。
戈洛迪森是一种治疗DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物。它通过静脉输注给药,每周一次,剂量根据体重和肾功能来确定。在使用戈洛迪森时,患者需要接受医生的监测和评估,并与医生保持密切沟通。戈洛迪森的使用可以帮助促进肌肉的生长和功能的恢复,改善患者的生活质量。
注射液
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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