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Elevidys适应症具体有哪些

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摘要：Elevidys适应症具体有哪些,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。

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2024-04-04 08:31:34 发布

Elevidys适应症具体有哪些,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。

Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的基因治疗药物。作为一种创新的疗法，Elevidys的问世给那些患有这种罕见疾病的患者带来了新的希望。下面将介绍Elevidys适应症的具体内容。

1. 临床诊断DMD的患者

Elevidys适应症的首要条件是患有DMD的患者。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，主要影响男性患者。这种疾病导致患者的肌肉逐渐退化和萎缩，以及进行性的运动功能障碍。Elevidys被设计为针对DMD的基因治疗药物，旨在通过修复缺陷基因或提供缺失基因的表达来减轻症状和改善患者的生活质量。

2. 年龄限制

Elevidys的使用适用于特定年龄段的患者。根据相关的临床研究和指南，通常建议将Elevidys用于2岁及以上的DMD患者。这是因为在这个年龄段，疾病已经进展到肌肉萎缩和功能障碍的阶段，需要及早的治疗干预来缓解症状和病情进展。

3. 相关基因突变

Elevidys的适应症还要求患者具有特定的基因突变，这些突变通常与DMD的发病机制相关。Elevidys广泛用于携带特定突变的DMD患者，这些突变通常包括定向造成基因缺失的突变（离子激酶缺失突变），这导致了终止密码子的产生和非功能性的筹码。这些基因突变使得患者的肌肉细胞无法产生正常的、功能性的二甲氨基酸基因。

4. 适应症评估

在使用Elevidys之前，医生将进行详细的适应症评估，以确定患者是否符合使用该药物的条件。此评估通常包括基因测试，以确认基因突变的存在，以及对患者的身体状况、病情严重程度和年龄的综合评估。只有在确认患者符合Elevidys的使用条件后，医生才会决定是否使用该疗法，并据此制定个性化的治疗计划。

总结起来，Elevidys适应症主要包括DMD患者、特定年龄段的患者、特定的基因突变，以及符合适应症评估的条件。这种创新的基因治疗药物为那些饱受杜氏肌营养不良症困扰的患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的生活质量，并延缓疾病的进展。对于是否使用Elevidys以及具体的治疗方案，患者和医生应当共同评估并做出决策，以确保最佳的治疗效果和安全性。

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2024-04-04 08:31:34 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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