摘要:舍立帕酶的用法用量及剂量修改,舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶的用法用量及剂量修改,舍立帕酶(cerliponase alfa)用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
神经元蜡样脂褐质沉积症(Neuronal ceroid lipofuscinosis,NCL)是一种罕见的神经变性疾病,其特征是中枢神经系统中神经元的蜡样脂褐质沉积。舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种重组的人类三磷酸核苷酰胺酰化酶(Tripeptidyl peptidase-1,TPP1)酶替代治疗药物,被广泛应用于NCL患者的治疗。下面将对舍立帕酶的用法用量及剂量修改进行探讨。
1. 用法
舍立帕酶是一种静脉注射药物,通常每两周一次,通过静脉输液方式给予患者。注射舍立帕酶前,应确保患者在稳定的状态下,并且接受相关的监测和评估。对于年龄较小的患者,可以根据体重来确定用药剂量。治疗期间,患者需在专业医生的指导下定期进行评估和监测。
2. 用量
舍立帕酶的剂量取决于患者的年龄、体重和病情严重程度等因素。最初的剂量一般会根据患者的体重进行计算,通常为0.5 mg/kg,最大不超过300 mg。随着治疗的进行,医生可能会根据患者的具体情况进行剂量的调整。在剂量调整过程中,及时监测患者的生理指标和临床反应,以确保药物的疗效和安全性。
3. 剂量修改
剂量修改可能会根据患者的治疗反应和耐受性而进行。对于患者来说,如果在舍立帕酶治疗过程中出现严重的不良反应,如过敏反应、呼吸困难、发热等,应立即停止用药并就医。在治疗期间,医生会密切监测患者的临床状况和药物安全性,根据需要进行剂量调整和修改。
4. 结束语
舍立帕酶作为一种TPP1酶替代治疗药物,对于神经元蜡样脂褐质沉积症患者的治疗具有重要意义。正确的用法用量以及及时的剂量修改是确保治疗疗效和安全性的关键。患者和家属在接受舍立帕酶治疗时,应与医生保持密切合作,定期进行评估和监测,并及时报告任何不良反应和症状的变化,以便医生能够及时进行调整和治疗。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种复杂的疾病,综合治疗的全面管理对于提高患者的生活质量至关重要。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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