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Elevidys的说明书

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摘要：Elevidys的说明书,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2024-04-01 16:12:49 发布

Elevidys的说明书,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 杜氏肌营养不良症说明书

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性患者。在过去的几十年中，科学家们一直在努力寻找治疗这一疾病的方法。近年来，一种新的基因治疗药物Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已经问世。本说明书将对Elevidys的各个方面进行详细阐述，以帮助人们更好地了解这个治疗杜氏肌营养不良症的药物。

1. Elevidys的简介

Elevidys是一种基因治疗药物，旨在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。该药物通过传递一种特定的基因，向患者的肌肉组织中引入功能性复制基因，从而减轻疾病引起的肌肉退化和功能受损。

2. 适用人群

Elevidys适用于年龄在2岁及以上，并已被确认患有杜氏肌营养不良症的患者。

3. 使用方式

Elevidys的使用方式是通过肌肉注射。一般情况下，注射的频率和剂量由医生根据患者的具体情况和需求来决定。在服用Elevidys期间，患者需要定期接受医生的监测和评估，以确保药物的有效性和安全性。

4. 疗效和副作用

Elevidys的使用可以减轻病人肌肉退化和功能丧失的程度。一些临床研究表明，使用Elevidys的患者在肌肉力量、运动功能和生活质量方面有所改善。每个患者的反应可能有所不同，疗效会因人而异。

关于副作用，Elevidys的安全性和耐受性在临床试验中已经得到评估。虽然大部分患者在使用过程中没有出现严重的副作用，但某些轻度到中度副反应是可能的，例如注射部位疼痛、发热等。患者及其家人应该密切关注任何不良反应的出现，并及时向医生报告。

作为一种新的基因治疗药物，Elevidys为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。它具有减轻肌肉退化和功能受损的潜力，提高患者的生活质量。每个患者的反应和疗效会有所不同，因此在使用Elevidys之前，应该与医生充分讨论并进行个性化的治疗计划制定。最后，我们要记住，虽然Elevidys是一种有希望的治疗药物，但仍然需要进一步的研究和监测以确保其安全性和有效性。

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杜氏肌营养不良症
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2024-04-01 16:12:49 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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    美国sarepta

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