摘要:戈洛迪森(golodirsen)的使用说明,戈洛迪森(golodirsen)的用法用量为每周一次给药,剂量根据患者体重计算,一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注,输注时间可能需要60分钟。在使用过程中,应定期监测肾功能。
戈洛迪森(golodirsen)的使用说明,戈洛迪森(golodirsen)的用法用量为每周一次给药,剂量根据患者体重计算,一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注,输注时间可能需要60分钟。在使用过程中,应定期监测肾功能。
戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne肌营养不良症,DMD)的药物。它适用于那些已经确诊患有DMD,并且基因上存在外显子53跳跃的患者。使用戈洛迪森可以帮助减缓疾病的进程,提高患者的生活质量。下面将为您介绍戈洛迪森的使用说明。
1. 适应症
戈洛迪森适用于已经确诊患有DMD的患者,其基因上存在外显子53跳跃突变。这种药物通过帮助修复由于基因突变引起的丢失或缺失突变,从而恢复并改善患者的肌肉功能。
2. 剂量和给药
戈洛迪森的剂量和给药方式应根据医生的指导进行。通常情况下,戈洛迪森以静脉注射的形式给予患者。每次注射的剂量和给药频率可能因个体差异而有所不同,因此请务必严格按照医生的建议和处方进行用药。
3. 不良反应
戈洛迪森可能引起一些不良反应,但并非所有患者都会经历。常见的不良反应包括注射部位的疼痛、出血或刺激感,以及轻度头痛、恶心或头晕等轻微的不适症状。如果出现持续或严重的不适症状,应立即告知医生。
4. 注意事项
在使用戈洛迪森期间,患者和监护人需要注意以下事项:
定期复诊:患者需要定期进行复诊,让医生评估疗效并进行相应的调整。
药物相互作用:在接受戈洛迪森治疗期间,尽量避免使用可能与其产生不良相互作用的其他药物。若必须使用其他药物,请告知医生,并咨询医生的建议。
妊娠和哺乳期:戈洛迪森对孕妇和哺乳期妇女的安全性尚未确立,因此应在咨询医生后再决定是否使用。
戈洛迪森是治疗DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的一种药物。使用戈洛迪森需要遵循医生的指导和建议,注意剂量和给药方式,以及及时报告任何不适症状。同时,定期复诊和避免与其他药物产生相互作用也是很重要的。如有任何疑问或需要进一步的信息,请与医生咨询。
注射液
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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