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舍立帕酶适应症和治疗效果怎么样

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摘要：舍立帕酶适应症和治疗效果怎么样,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-04-01 10:35:37 发布

舍立帕酶适应症和治疗效果怎么样,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）的重要药物。CLN2是一种罕见而致命的遗传性神经退行性疾病，常常在儿童时期发病。本文将探讨舍立帕酶在CLN2治疗中的适应症和治疗效果。

1. CLN2疾病概述

神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）是一种儿童期发病的神经变性疾病，其特征是神经细胞内积累异常蛋白质和脂质，导致中枢神经系统功能逐渐退化。患者常表现为进行性失明、脑功能减退、抽搐和肌肉僵硬等症状。目前，CLN2病没有根治方法，但舍立帕酶作为一种酶替代疗法，可以帮助患者减轻病情并改善生活质量。

2. 舍立帕酶的适应症

舍立帕酶是一种人工合成的酶，用于补充CLN2患者体内缺乏的三种重要缺陷酶之一。它的使用适应症主要是儿童和成人患者中已经诊断出神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）1型的患者。舍立帕酶治疗的患者必须具备与CLN2有关的基因突变，以确保药物的有效性。

3. 舍立帕酶治疗效果

舍立帕酶被注射到脑脊液中，以便将酶输送到受累的组织和细胞。在一些临床试验和观察研究中，舍立帕酶治疗被证明可以延缓CLN2病的进行性发展，减轻症状并提高患者的生存率。在一项对23名CLN2病儿童进行的关键性临床试验中，研究者发现舍立帕酶治疗组与安慰剂组相比，能够显著减缓疾病的恶化速度，改善生活质量以及神经功能等方面的指标。

4. 舍立帕酶的安全性

在临床试验和真实世界的应用中，舍立帕酶治疗被证明是相对安全的。常见的不良反应包括头痛、发热、呕吐和癫痫发作。这些不良反应通常可以通过调整剂量或其他支持性治疗来管理。由于每位患者的情况各异，治疗效果和安全性可能会因个体而异。因此，在使用舍立帕酶治疗CLN2病患者时，医生应根据患者的具体情况和需要进行个体化的治疗方案。

总结起来，舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）的药物。作为一种酶替代疗法，它可以帮助患者减轻病情并改善生活质量。尽管舍立帕酶治疗在临床实践中显示出一定的治疗效果，但每位患者的反应可能会有所不同。因此，对于CLN2病患者，个体化的治疗方案和定期的随访至关重要，以确保最佳的治疗效果。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2024-04-01 10:35:37 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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