• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > 戈洛迪森(golodirsen)中文说明书

戈洛迪森(golodirsen)中文说明书

作者头像
药直供药师

摘要：戈洛迪森(golodirsen)中文说明书,戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症（DMD）的药物，通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物，可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接，并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

有用 129
浏览 1512次
2024-03-30 10:04:53 发布
  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

戈洛迪森(golodirsen)中文说明书,戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症（DMD）的药物，通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物，可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接，并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要由X染色体上的DMD基因突变引起。该基因突变会导致肌肉中的dystrophin蛋白缺失或异常，进而引发肌肉无法正常修复和增长的问题。戈洛迪森（Golodirsen）是一种治疗已经确诊DMD基因突变并且适用于外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物。

1. 正确的病因治疗：戈洛迪森的作用机制是通过促进外显子53的跳跃，修复DMD基因中的缺陷，使其能够产生部分功能正常的dystrophin蛋白。这种特殊的基因修复策略可以恢复肌肉细胞的正常功能，减缓疾病的进展。

2. 有效的临床检验：临床试验结果显示，患者在使用戈洛迪森后，肌肉功能得到改善，并且出现了减少肌无力症状的迹象。这为患者提供了有望获得更好生活质量的希望，并为其提供了一种治疗DMD的新方案。

3. 安全性评估和推荐用法：临床试验中，戈洛迪森的安全性得到了充分评估，结果显示其副作用较为温和，主要包括注射部位的疼痛和肌肉酶水平的升高等。根据医生的建议，患者应遵循戈洛迪森的推荐用法和用量，以最大程度地发挥药物疗效，并监测任何可能的不良反应。

4. 综合治疗计划：戈洛迪森治疗应与综合的DMD管理计划相结合，包括康复治疗、心肺功能监测、支持性护理等，以最大程度地提高患者的康复效果。戈洛迪森作为一种创新的治疗选择，为DMD患者开辟了新的治疗路径，并为他们的家庭带来了希望与力量。

戈洛迪森的问世为DMD患者带来了希望，它代表了医学科技的进步和对罕见疾病患者的关注。我们期待，随着科学研究的不断发展，更多的创新治疗方法将出现，为DMD患者打开更广阔的未来。同时，我们将继续努力，为患者及其家庭提供最好的医疗支持和关怀，共同为他们的健康与幸福而努力。

24小时药师咨询 戈洛迪森的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2024-03-30 10:04:53 更新

  • 戈洛迪森基本信息

    戈洛迪森
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

    • 适应症：

      适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • 维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

    日本新药

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

关于作者

作者头像 认证作者徽章
药直供药师

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网