摘要:舍立帕酶的适应症、用药注意事项及禁忌,舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)。舍立帕酶(cerliponase alfa)需注意:由专业医生指导给药,确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应,监测生命体征。遵循医嘱,不自行调整剂量。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶的适应症、用药注意事项及禁忌,舍立帕酶(cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)。舍立帕酶(cerliponase alfa)需注意:由专业医生指导给药,确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应,监测生命体征。遵循医嘱,不自行调整剂量。
【简述】
本文将为您介绍舍立帕酶(cerliponase alfa)及其在神经元蜡样脂褐质沉积症治疗中的适应症、用药注意事项及禁忌。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病,临床上常表现为儿童期起病的脑功能退化。舍立帕酶是一种用于治疗该疾病的酶替代疗法药物。
1. 适应症
舍立帕酶主要适用于神经元蜡样脂褐质沉积症(neuronal ceroid lipofuscinosis type 2,NCL2)的治疗。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种遗传性代谢性疾病,特征为神经系统中脂质储积,导致神经细胞功能退化,患者通常在儿童期出现症状。舍立帕酶作为一种酶替代疗法,可以提供缺乏的蛋白质酶,促进神经细胞内异常沉积物的降解,有助于延缓疾病进展。
2. 用药注意事项
(1)舍立帕酶需要由专业医务人员进行给药,通常通过脑室内注射进行。患者需接受培训,了解如何正确接受治疗,并定期进行随访。
(2)在给药过程中,应注意可能出现的不良反应,如头痛、呕吐、发热等。如果出现严重不良反应或过敏反应,应立即告知医生。
(3)脑室内注射过程中,需要遵循严格的无菌操作,以减少感染的风险。
3. 禁忌
舍立帕酶在以下情况下禁忌使用:
(1)对舍立帕酶或其他药物成分过敏的患者;
(2)存在未能治愈的蛛网膜下腔或脑室内感染的患者;
(3)在治疗过程中发现其他中枢神经系统疾病或脑肿瘤的患者;
(4)孕妇或哺乳期妇女,因舍立帕酶对胎儿及婴儿的潜在风险尚不清楚。
舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的酶替代疗法药物。适应症主要包括神经元蜡样脂褐质沉积症,可促进异常沉积物的降解。在使用舍立帕酶时,需注意由专业医务人员给药,随时观察不良反应。禁忌包括过敏史、中枢神经系统疾病、脑肿瘤以及孕妇或哺乳期妇女。如果您或家人患有神经元蜡样脂褐质沉积症,应在专业医生的指导下进行治疗,并按照医嘱使用舍立帕酶。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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